FDA keur eerste geenterapie goed om volwassenes met hemofilie B te behandel

Die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie (FDA) goedgekeurde Hemgenix, 'n adeno-geassosieerde virusvektor-gebaseerde geenterapie vir die behandeling van volwassenes met hemofilie B (aangebore faktor IX-tekort) wat tans faktor IX-profilakseterapie gebruik, of huidige of historiese lewensgevaarlike bloeding het, of herhaalde ernstige ernstige spontane bloeding episodes.

“Geenterapie vir hemofilie is al meer as twee dekades op die horison. Ten spyte van vooruitgang in die behandeling van hemofilie, kan die voorkoming en behandeling van bloeding-episodes 'n negatiewe impak hê op individue se lewenskwaliteit,” sê Peter Marks, MD, Ph.D., direkteur van die FDA se Sentrum vir Biologiese Evaluering en Navorsing. 

“Vandag se goedkeuring bied 'n nuwe behandelingsopsie vir pasiënte met hemofilie B en verteenwoordig belangrike vordering in die ontwikkeling van innoverende terapieë vir diegene wat 'n hoë siektelas ervaar wat met hierdie vorm van hemofilie geassosieer word.

Wat is hemofilie B?

Hemofilie B is 'n genetiese bloedingsversteuring wat die gevolg is van ontbrekende of onvoldoende vlakke van bloedstollingsfaktor IX, 'n proteïen wat nodig is om bloedklonte te produseer om bloeding te stop. Simptome kan langdurige of swaar bloeding na 'n besering, operasie of tandheelkundige prosedure insluit; in ernstige gevalle kan bloedingsepisodes spontaan voorkom sonder 'n duidelike oorsaak. Langdurige bloedingsepisodes kan lei tot ernstige komplikasies, soos bloeding in gewrigte, spiere of interne organe, insluitend die brein.

Die meeste individue wat hemofilie B het en simptome ervaar, is mans. Die voorkoms van hemofilie B in die bevolking is ongeveer een uit 40,000 15; Hemofilie B verteenwoordig ongeveer 10% van pasiënte met hemofilie. Baie vroue draers van die siekte het geen simptome nie. Na raming het 25-XNUMX% van vrouedraers egter ligte simptome; in seldsame gevalle kan vroue matige of ernstige simptome hê.

Behandeling behels tipies die vervanging van die ontbrekende of gebrekkige stollingsfaktor om die liggaam se vermoë te verbeter om bloeding te stop en genesing te bevorder. Pasiënte met ernstige hemofilie B benodig tipies 'n roetine-behandelingsregime van binneaarse (IV) infusies van faktor IX-vervangingsprodukte om voldoende vlakke van stollingsfaktor te handhaaf om bloedingsepisodes te voorkom.

Bloedstollingsgeen

Hemgenix is ​​'n eenmalige geenterapieproduk wat as 'n enkeldosis deur IV-infusie gegee word. Hemgenix bestaan ​​uit 'n virale vektor wat 'n geen dra vir stollingsfaktor IX. Die geen word in die lewer uitgedruk om Faktor IX-proteïen te produseer, om bloedvlakke van Faktor IX te verhoog en sodoende bloedingsepisodes te beperk.

Die veiligheid en doeltreffendheid van Hemgenix is ​​geëvalueer in twee studies van 57 volwasse mans 18 tot 75 jaar oud met ernstige of matig ernstige hemofilie B. Doeltreffendheid is vasgestel op grond van afnames in die mans se geannualiseerde bloedingtempo (ABR). In een studie, wat 54 deelnemers gehad het, het die proefpersone toenames in Faktor IX aktiwiteitsvlakke gehad, 'n verminderde behoefte aan roetine Faktor IX vervanging profilakse, en 'n 54% vermindering in ABR in vergelyking met basislyn.

Die mees algemene nadelige reaksies wat met Hemgenix geassosieer word, sluit lewerensiemverhogings, hoofpyn, ligte infusieverwante reaksies en griepagtige simptome in. Pasiënte moet gemonitor word vir nadelige infusiereaksies en lewerensiemverhogings (transaminitis) in hul bloed.

Hierdie aansoek het prioriteitsoorsig, wees- en deurbraakterapie-benamings ontvang.

Die FDA het goedkeuring van Hemgenix aan CSL Behring LLC verleen.

Oor FDA

Die FDA, 'n agentskap in die Amerikaanse departement van gesondheid en menslike dienste, beskerm die openbare gesondheid deur die veiligheid, doeltreffendheid en veiligheid van menslike en veeartsenykundige middels, entstowwe en ander biologiese produkte vir menslike gebruik en mediese toerusting te verseker.

Die agentskap is ook verantwoordelik vir die veiligheid en sekuriteit van ons land se voedselvoorraad, skoonheidsmiddels, dieetaanvullings, produkte wat elektroniese bestraling afgee, en vir die regulering van tabakprodukte.

BRON: Amerikaanse Food and Drug Administration