FDA одобрява първата генна терапия за лечение на възрастни с хемофилия B

- Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) одобрен Hemgenix, адено-асоциирана вирусна векторна генна терапия за лечение на възрастни с хемофилия В (вроден дефицит на фактор IX), които в момента използват профилактична терапия с фактор IX или имат настоящ или исторически животозастрашаващ кръвоизлив, или имат повтарящи се сериозни епизоди на спонтанно кървене.

„Генната терапия за хемофилия е на хоризонта повече от две десетилетия. Въпреки напредъка в лечението на хемофилия, превенцията и лечението на епизоди на кървене може да повлияе неблагоприятно на качеството на живот на индивидите,” каза Питър Маркс, MD, Ph.D., директор на Центъра за биологична оценка и изследване на FDA. 

„Днешното одобрение предоставя нова възможност за лечение на пациенти с хемофилия В и представлява важен напредък в разработването на иновативни терапии за тези, които изпитват голямо бреме на заболяването, свързано с тази форма на хемофилия.

Какво е хемофилия В?

Хемофилия B е генетично заболяване, свързано с кръвосъсирването, което е резултат от липсващи или недостатъчни нива на кръвосъсирващ фактор IX, протеин, необходим за производството на кръвни съсиреци, за да спре кървенето. Симптомите могат да включват продължително или силно кървене след нараняване, операция или стоматологична процедура; в тежки случаи епизодите на кървене могат да възникнат спонтанно без ясна причина. Продължителните епизоди на кървене могат да доведат до сериозни усложнения, като кървене в ставите, мускулите или вътрешните органи, включително мозъка.

Повечето хора, които имат хемофилия B и изпитват симптоми, са мъже. Разпространението на хемофилия В сред населението е около един на 40,000 15; Хемофилия B представлява около 10% от пациентите с хемофилия. Много жени носителки на болестта нямат симптоми. Въпреки това, приблизително 25-XNUMX% от жените носители имат леки симптоми; в редки случаи жените могат да имат умерени или тежки симптоми.

Лечението обикновено включва заместване на липсващия или дефицитен фактор на кръвосъсирването, за да се подобри способността на тялото да спира кървенето и да се насърчи заздравяването. Пациентите с тежка хемофилия B обикновено се нуждаят от рутинен режим на лечение с интравенозни (IV) инфузии на заместителни продукти на фактор IX, за да се поддържат достатъчни нива на фактор на кръвосъсирването, за да се предотвратят епизоди на кървене.

Ген на кръвосъсирването

Hemgenix е еднократен продукт за генна терапия, прилаган като единична доза чрез IV инфузия. Hemgenix се състои от вирусен вектор, носещ ген за фактор на кръвосъсирването IX. Генът се експресира в черния дроб, за да произведе протеин на фактор IX, да повиши кръвните нива на фактор IX и по този начин да ограничи епизодите на кървене.

Безопасността и ефективността на Hemgenix са оценени в две проучвания на 57 възрастни мъже на възраст от 18 до 75 години с тежка или умерено тежка хемофилия B. Ефективността е установена въз основа на намаляване на годишната честота на кървене при мъжете (ABR). В едно проучване, което включва 54 участници, субектите са имали повишаване на нивата на активност на фактор IX, намалена нужда от рутинна профилактика за заместване на фактор IX и 54% намаление на ABR в сравнение с изходното ниво.

Най-честите нежелани реакции, свързани с Hemgenix, включват повишаване на чернодробните ензими, главоболие, леки реакции, свързани с инфузията, и грипоподобни симптоми. Пациентите трябва да се наблюдават за нежелани реакции на инфузията и повишаване на чернодробните ензими (трансаминит) в кръвта им.

Това приложение получи обозначения за приоритетен преглед, сирак и революционна терапия.

FDA одобри Hemgenix на CSL Behring LLC.

Относно FDA

FDA, агенция към Министерството на здравеопазването и човешките услуги на САЩ, защитава общественото здраве, като гарантира безопасността, ефективността и сигурността на човешки и ветеринарни лекарства, ваксини и други биологични продукти за хуманна употреба и медицински изделия.

Агенцията също отговаря за безопасността и сигурността на доставките на храни, козметика, диетични добавки, продукти, които излъчват електронно излъчване, както и за регулирането на тютюневите изделия.

Източник: Американската администрация по храните и лекарствата