हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों के इलाज के लिए एफडीए ने पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दी

RSI अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) हिमोफिलिया बी (जन्मजात कारक IX की कमी) वाले वयस्कों के उपचार के लिए एक एडेनो-जुड़े वायरस वेक्टर-आधारित जीन थेरेपी हेमजेनिक्स को मंजूरी दी गई है, जो वर्तमान में फैक्टर IX प्रोफिलैक्सिस थेरेपी का उपयोग करते हैं, या वर्तमान या ऐतिहासिक जीवन-धमकाने वाले रक्तस्राव हैं, या बार-बार, गंभीर हैं सहज रक्तस्राव एपिसोड।

"हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी दो दशकों से अधिक समय से क्षितिज पर है। हेमोफिलिया के उपचार में प्रगति के बावजूद, रक्तस्राव के एपिसोड की रोकथाम और उपचार व्यक्तियों के जीवन की गुणवत्ता पर प्रतिकूल प्रभाव डाल सकता है," पीटर मार्क्स, एमडी, पीएचडी, एफडीए के सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक ने कहा। 

"आज की स्वीकृति हेमोफिलिया बी के रोगियों के लिए एक नया उपचार विकल्प प्रदान करती है और हीमोफिलिया के इस रूप से जुड़े रोग के उच्च बोझ का अनुभव करने वालों के लिए नवीन उपचारों के विकास में महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करती है।

हीमोफिलिया बी क्या है?

हेमोफिलिया बी एक आनुवंशिक रक्तस्राव विकार है जो रक्त के थक्के कारक IX के लापता या अपर्याप्त स्तर से उत्पन्न होता है, रक्तस्राव को रोकने के लिए रक्त के थक्कों का उत्पादन करने के लिए आवश्यक प्रोटीन। लक्षणों में चोट, सर्जरी, या दंत प्रक्रिया के बाद लंबे समय तक या भारी रक्तस्राव शामिल हो सकता है; गंभीर मामलों में, बिना किसी स्पष्ट कारण के अनायास रक्तस्राव के एपिसोड हो सकते हैं। लंबे समय तक रक्तस्राव एपिसोड गंभीर जटिलताओं को जन्म दे सकता है, जैसे मस्तिष्क सहित जोड़ों, मांसपेशियों या आंतरिक अंगों में रक्तस्राव।

हीमोफिलिया बी वाले और लक्षणों का अनुभव करने वाले अधिकांश व्यक्ति पुरुष हैं। आबादी में हेमोफिलिया बी का प्रसार लगभग 40,000 में से एक है; हीमोफिलिया बी हीमोफिलिया के लगभग 15% रोगियों का प्रतिनिधित्व करता है। रोग की कई महिला वाहकों में कोई लक्षण नहीं होते हैं। हालांकि, अनुमानित 10-25% महिला वाहकों में हल्के लक्षण होते हैं; दुर्लभ मामलों में, महिलाओं में मध्यम या गंभीर लक्षण हो सकते हैं।

उपचार में आमतौर पर रक्तस्राव को रोकने और उपचार को बढ़ावा देने के लिए शरीर की क्षमता में सुधार करने के लिए लापता या कमी वाले जमावट कारक को बदलना शामिल है। गंभीर हेमोफिलिया बी वाले मरीजों को आम तौर पर खून बहने वाले एपिसोड को रोकने के लिए क्लॉटिंग कारक के पर्याप्त स्तर को बनाए रखने के लिए फैक्टर IX प्रतिस्थापन उत्पादों के अंतःशिरा (IV) जलसेक के नियमित उपचार की आवश्यकता होती है।

खून का थक्का जमाने वाला जीन

हेमजेनिक्स एक बार का जीन थेरेपी उत्पाद है जिसे IV इन्फ्यूजन द्वारा एकल खुराक के रूप में दिया जाता है। हेमजेनिक्स में थक्का जमाने वाले फैक्टर IX के लिए एक जीन ले जाने वाला एक वायरल वेक्टर होता है। फैक्टर IX प्रोटीन का उत्पादन करने के लिए, फैक्टर IX के रक्त स्तर को बढ़ाने के लिए और इस तरह रक्तस्राव एपिसोड को सीमित करने के लिए जीन को यकृत में व्यक्त किया जाता है।

हेमजेनिक्स की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन 57 से 18 वर्ष की आयु के 75 वयस्क पुरुषों के दो अध्ययनों में गंभीर या मध्यम गंभीर हेमोफिलिया बी के साथ किया गया था। प्रभावशीलता पुरुषों की वार्षिक रक्तस्राव दर (एबीआर) में कमी के आधार पर स्थापित की गई थी। एक अध्ययन में, जिसमें 54 प्रतिभागी थे, विषयों में फैक्टर IX गतिविधि स्तरों में वृद्धि हुई थी, रूटीन फैक्टर IX प्रतिस्थापन प्रोफिलैक्सिस की आवश्यकता में कमी आई थी, और बेसलाइन की तुलना में ABR में 54% की कमी आई थी।

हेमजेनिक्स से जुड़ी सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं में लिवर एंजाइम का बढ़ना, सिरदर्द, हल्के जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाएं और फ्लू जैसे लक्षण शामिल हैं। प्रतिकूल जलसेक प्रतिक्रियाओं और उनके रक्त में यकृत एंजाइम उन्नयन (ट्रांसएमिनाइटिस) के लिए मरीजों की निगरानी की जानी चाहिए।

इस एप्लिकेशन को प्रायोरिटी रिव्यू, ऑर्फन और ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त हुए।

एफडीए ने सीएसएल बेहरिंग एलएलसी को हेमजेनिक्स की मंजूरी दी।

एफडीए के बारे में

एफडीए, अमेरिकी स्वास्थ्य और मानव सेवा विभाग के भीतर एक एजेंसी, मानव और पशु चिकित्सा दवाओं, टीकों और मानव उपयोग के लिए अन्य जैविक उत्पादों, और चिकित्सा उपकरणों की सुरक्षा, प्रभावशीलता और सुरक्षा का आश्वासन देकर सार्वजनिक स्वास्थ्य की रक्षा करती है।

एजेंसी हमारे देश की खाद्य आपूर्ति, सौंदर्य प्रसाधन, पूरक आहार, इलेक्ट्रॉनिक विकिरण देने वाले उत्पादों और तम्बाकू उत्पादों को विनियमित करने के लिए सुरक्षा और सुरक्षा के लिए भी जिम्मेदार है।

स्रोत: अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन