FDA pom zoo thawj txoj kev kho noob los kho cov neeg laus nrog Hemophilia B

cov Meskas cov Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) Kev pom zoo Hemgenix, ib qho adeno-associated virus vector-based gene therapy rau kev kho cov neeg laus nrog Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) uas tam sim no siv Factor IX prophylaxis therapy, los yog muaj tam sim no los yog keeb kwm kev ua rau lub neej tsis zoo, lossis tau rov ua dua, mob hnyav. spontaneous los ntshav ntu.

"Kev kho noob rau hemophilia tau nyob rau lub qab ntug rau ntau tshaj ob xyoo lawm. Txawm hais tias muaj kev nce qib hauv kev kho mob hemophilia, kev tiv thaiv thiab kev kho mob los ntshav tuaj yeem cuam tshuam rau tib neeg lub neej zoo, "said Peter Marks, MD, Ph.D., tus thawj coj ntawm FDA's Center for Biologics Evaluation and Research. 

"Hnub no qhov kev pom zoo muab txoj kev kho tshiab rau cov neeg mob Hemophilia B thiab sawv cev rau kev nce qib tseem ceeb hauv kev txhim kho cov kev kho tshiab tshiab rau cov neeg uas muaj lub nra hnyav rau cov kab mob hemophilia no.

Hemophilia B yog dab tsi?

Hemophilia B yog ib hom kab mob los ntshav uas tshwm sim los ntawm qhov ploj lossis tsis txaus ntawm cov ntshav txhaws Factor IX, cov protein uas xav tau los tsim cov ntshav txhaws kom tsis txhob los ntshav. Cov tsos mob tuaj yeem suav nrog ntev los ntshav los ntshav tom qab raug mob, phais, lossis kev kho hniav; Nyob rau hauv cov xwm txheej hnyav, los ntshav ntu tuaj yeem tshwm sim tsis muaj qhov tseeb. Lub sijhawm los ntshav ntev tuaj yeem ua rau muaj teeb meem loj, xws li los ntshav rau hauv pob qij txha, cov leeg nqaij lossis cov kab mob hauv nruab nrog cev, suav nrog lub hlwb.

Feem ntau cov neeg uas muaj Hemophilia B thiab cov tsos mob tshwm sim yog txiv neej. Qhov tshwm sim ntawm Hemophilia B hauv cov pejxeem yog kwv yees li ib ntawm 40,000; Hemophilia B sawv cev txog li 15% ntawm cov neeg mob hemophilia. Ntau tus poj niam muaj tus kab mob no tsis muaj tsos mob. Txawm li cas los xij, kwv yees li 10-25% ntawm cov poj niam muaj cov tsos mob me me; tsawg zaus, cov poj niam yuav muaj cov tsos mob me me lossis mob hnyav.

Kev kho mob feem ntau yuav hloov qhov uas ploj lawm los yog tsis muaj peev xwm los ua kom lub cev muaj peev xwm kom tsis txhob los ntshav thiab txhawb kev kho mob. Cov neeg mob uas muaj Hemophilia B hnyav feem ntau yuav tsum muaj kev kho mob niaj hnub ntawm cov tshuaj intravenous (IV) infusions ntawm Factor IX hloov cov khoom kom tswj tau cov qib txaus txaus los tiv thaiv los ntshav.

Ntshav-clotting gene

Hemgenix yog ib qho kev kho noob tshuaj ib zaug muab ua ib zaug los ntawm IV infusion. Hemgenix muaj ib tug kab mob vector nqa ib tug noob rau clotting Factor IX. Cov noob tau nthuav tawm hauv daim siab los tsim cov Factor IX protein, txhawm rau nce ntshav qib ntawm Factor IX thiab yog li txwv tsis pub los ntshav.

Kev nyab xeeb thiab kev ua tau zoo ntawm Hemgenix tau raug soj ntsuam hauv ob txoj kev tshawb fawb ntawm 57 tus txiv neej laus hnub nyoog 18 txog 75 xyoo uas muaj mob hnyav lossis mob hnyav Hemophilia B. Cov txiaj ntsig tau tsim los ntawm kev txo qis hauv cov txiv neej cov ntshav txhua xyoo (ABR). Hauv ib txoj kev tshawb fawb, uas muaj 54 tus neeg koom, cov kev kawm tau nce qib hauv Factor IX kev ua haujlwm, txo qis kev xav tau niaj hnub Factor IX hloov kev tiv thaiv, thiab 54% txo qis hauv ABR piv rau cov hauv paus.

Cov kev phiv tshwm sim feem ntau cuam tshuam nrog Hemgenix suav nrog kev nce siab ntawm lub siab enzyme, mob taub hau, mob me me cuam tshuam txog kev mob khaub thuas thiab cov tsos mob zoo li mob khaub thuas. Cov neeg mob yuav tsum tau saib xyuas rau qhov tsis zoo ntawm cov tshuaj tiv thaiv kab mob thiab lub siab enzyme nce siab (transaminitis) hauv lawv cov ntshav.

Daim ntawv thov no tau txais Kev Tshawb Fawb Tseem Ceeb, Orphan thiab Breakthrough Therapy designations.

FDA tso cai rau Hemgenix rau CSL Behring LLC.

Hais txog FDA

FDA, ib lub koom haum nyob rau hauv Teb Chaws Asmeskas Lub Tsev Haujlwm Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv thiab Tib Neeg, tiv thaiv pej xeem kev noj qab haus huv los ntawm kev lees paub kev nyab xeeb, kev ua tau zoo, thiab kev nyab xeeb ntawm tib neeg thiab tsiaj txhu, tshuaj tiv thaiv thiab lwm yam khoom siv roj ntsha rau tib neeg siv, thiab khoom siv kho mob.

Lub koom haum tseem yog lub luag haujlwm rau kev nyab xeeb thiab kev ruaj ntseg ntawm peb lub teb chaws cov khoom noj khoom haus, tshuaj pleev ib ce, khoom noj khoom haus, cov khoom uas muab hluav taws xob hluav taws xob, thiab tswj cov khoom siv luam yeeb.

KOJ: Meskas Kev Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj Yeeb