FDA je odobrila prvu gensku terapiju za liječenje odraslih s hemofilijom B

Korištenje električnih romobila ističe Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobreni Hemgenix, genska terapija bazirana na vektoru adeno-pridruženog virusa za liječenje odraslih osoba s hemofilijom B (kongenitalni nedostatak faktora IX) koji trenutno koriste terapiju profilakse faktora IX ili imaju trenutno ili povijesno po život opasno krvarenje ili imaju ponovljene ozbiljne epizode spontanog krvarenja.

“Genska terapija za hemofiliju je na horizontu već više od dva desetljeća. Unatoč napretku u liječenju hemofilije, prevencija i liječenje epizoda krvarenja može nepovoljno utjecati na kvalitetu života pojedinca,” rekao je Peter Marks, MD, Ph.D., direktor FDA-ovog Centra za procjenu i istraživanje bioloških lijekova. 

“Današnje odobrenje pruža novu mogućnost liječenja za pacijente s hemofilijom B i predstavlja važan napredak u razvoju inovativnih terapija za one koji imaju veliki teret bolesti povezanih s ovim oblikom hemofilije.

Što je hemofilija B?

Hemofilija B je genetski poremećaj krvarenja koji je posljedica nedostatka ili nedovoljne razine faktora IX zgrušavanja krvi, proteina potrebnog za stvaranje krvnih ugrušaka za zaustavljanje krvarenja. Simptomi mogu uključivati ​​dugotrajno ili teško krvarenje nakon ozljede, operacije ili stomatološkog zahvata; u teškim slučajevima, epizode krvarenja mogu se pojaviti spontano bez jasnog uzroka. Dugotrajne epizode krvarenja mogu dovesti do ozbiljnih komplikacija, poput krvarenja u zglobove, mišiće ili unutarnje organe, uključujući mozak.

Većina osoba koje imaju hemofiliju B i imaju simptome su muškarci. Prevalencija hemofilije B u populaciji je oko jedan na 40,000 15; Hemofilija B predstavlja oko 10% bolesnika s hemofilijom. Mnoge žene nositeljice bolesti nemaju simptome. Međutim, procjenjuje se da 25-XNUMX% žena nositeljica ima blage simptome; u rijetkim slučajevima žene mogu imati umjerene ili teške simptome.

Liječenje obično uključuje nadoknadu faktora zgrušavanja koji nedostaje ili je manjak kako bi se poboljšala sposobnost tijela da zaustavi krvarenje i potakne zacjeljivanje. Bolesnicima s teškom hemofilijom B obično je potreban rutinski režim liječenja intravenskim (IV) infuzijama zamjenskih proizvoda za faktor IX kako bi se održala dovoljna razina faktora zgrušavanja kako bi se spriječile epizode krvarenja.

Gen za zgrušavanje krvi

Hemgenix je jednokratni proizvod za gensku terapiju koji se daje kao jedna doza putem IV infuzije. Hemgenix se sastoji od virusnog vektora koji nosi gen za faktor zgrušavanja IX. Gen se eksprimira u jetri za proizvodnju proteina faktora IX, za povećanje razine faktora IX u krvi i time ograničava epizode krvarenja.

Sigurnost i učinkovitost Hemgenixa procijenjene su u dvije studije na 57 odraslih muškaraca u dobi od 18 do 75 godina s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B. Učinkovitost je utvrđena na temelju smanjenja godišnje stope krvarenja (ABR) kod muškaraca. U jednoj studiji, koja je imala 54 sudionika, ispitanici su imali povećanje razine aktivnosti faktora IX, smanjenu potrebu za rutinskom nadomjesnom profilaksom faktora IX i 54% smanjenje ABR-a u usporedbi s početnom vrijednošću.

Najčešće nuspojave povezane s Hemgenixom uključivale su povišenje jetrenih enzima, glavobolju, blage reakcije povezane s infuzijom i simptome slične gripi. Bolesnike treba pratiti zbog nuspojava na infuziju i povišenja jetrenih enzima (transaminitis) u krvi.

Ova je prijava dobila oznake Priority Review, Orphan i Breakthrough Therapy.

FDA je odobrila Hemgenix tvrtki CSL Behring LLC.

O FDA

FDA, agencija unutar američkog Ministarstva zdravstva i socijalnih usluga, štiti javno zdravlje osiguravajući sigurnost, učinkovitost i sigurnost ljudskih i veterinarskih lijekova, cjepiva i drugih bioloških proizvoda za ljudsku upotrebu i medicinskih uređaja.

Agencija je također odgovorna za sigurnost opskrbe naše zemlje hranom, kozmetikom, dodacima prehrani, proizvodima koji emitiraju elektroničko zračenje i za reguliranje duhanskih proizvoda.

IZVOR: Američka uprava za hranu i lijekove