FDA nyetujoni terapi gen pisanan kanggo nambani wong diwasa kanthi Hemofilia B

The Administrasi Pangan lan Obat AS (FDA) Hemgenix sing disetujoni, terapi gen adhedhasar vektor virus sing ana gandhengane karo adeno kanggo perawatan wong diwasa kanthi Hemofilia B (kekurangan Faktor IX bawaan) sing saiki nggunakake terapi profilaksis Faktor IX, utawa ngalami pendarahan sing ngancam nyawa saiki utawa sejarah, utawa wis bola-bali, serius. episode pendarahan spontan.

"Terapi gen kanggo hemofilia wis ana ing cakrawala luwih saka rong dekade. Sanajan ana kemajuan ing perawatan hemofilia, pencegahan lan perawatan episode pendarahan bisa nyebabake kualitas urip individu, "ujare Peter Marks, MD, Ph.D., direktur Pusat Evaluasi lan Riset Biologis FDA. 

"Persetujuan dina iki nyedhiyakake pilihan perawatan anyar kanggo pasien Hemofilia B lan nggambarake kemajuan penting ing pangembangan terapi inovatif kanggo sing ngalami beban penyakit sing ana gandhengane karo hemofilia iki.

Apa Hemofilia B?

Hemofilia B minangka kelainan getihen genetis amarga tingkat pembekuan getih sing ilang utawa ora cukup Faktor IX, protein sing dibutuhake kanggo ngasilake gumpalan getih kanggo mungkasi getihen. Gejala bisa kalebu pendarahan sing dawa utawa abot sawise tatu, operasi, utawa prosedur dental; ing kasus sing abot, episode getihen bisa kedadeyan sacara spontan tanpa sabab sing jelas. Episod pendarahan sing dawa bisa nyebabake komplikasi serius, kayata getihen menyang sendi, otot utawa organ internal, kalebu otak.

Umume wong sing duwe Hemofilia B lan ngalami gejala yaiku wong lanang. Prevalensi Hemofilia B ing populasi kira-kira siji saka 40,000; Hemofilia B nuduhake kira-kira 15% pasien hemofilia. Akeh wanita sing nggawa penyakit kasebut ora duwe gejala. Nanging, kira-kira 10-25% operator wanita duwe gejala sing entheng; ing kasus sing jarang, wanita bisa duwe gejala moderat utawa abot.

Perawatan biasane kalebu ngganti faktor pembekuan sing ilang utawa kurang kanggo nambah kemampuan awak kanggo mungkasi getihen lan ningkatake penyembuhan. Pasien karo Hemofilia B abot biasane mbutuhake regimen perawatan rutin infus intravena (IV) produk pengganti Faktor IX kanggo njaga tingkat faktor pembekuan sing cukup kanggo nyegah episode pendarahan.

Gen pembekuan getih

Hemgenix minangka produk terapi gen siji-wektu sing diwenehake minangka dosis siji kanthi infus IV. Hemgenix kasusun saka vektor virus sing nggawa gen kanggo faktor pembekuan IX. Gen kasebut dituduhake ing ati kanggo ngasilake protein Faktor IX, kanggo nambah tingkat Faktor IX ing getih lan kanthi mangkono mbatesi episode pendarahan.

Keamanan lan efektifitas Hemgenix dievaluasi ing rong studi saka 57 wong diwasa umur 18 nganti 75 taun kanthi Hemofilia B sing abot utawa cukup abot. Ing sawijining panliten, sing nduweni 54 peserta, subyek ngalami peningkatan tingkat aktivitas Faktor IX, nyuda kabutuhan profilaksis penggantian Faktor IX rutin, lan pengurangan ABR 54% dibandhingake karo garis dasar.

Reaksi salabetipun sing paling umum sing ana gandhengane karo Hemgenix kalebu paningkatan enzim ati, sirah, reaksi sing gegandhengan karo infus entheng lan gejala kaya flu. Pasien kudu dipantau kanggo reaksi infus sing ala lan paningkatan enzim ati (transaminitis) ing getih.

Aplikasi iki nampa sebutan Prioritas Review, Orphan lan Breakthrough Therapy.

FDA menehi persetujuan Hemgenix menyang CSL Behring LLC.

Babagan FDA

FDA, lembaga ing Departemen Kesehatan lan Layanan Manungsa AS, nglindhungi kesehatan masyarakat kanthi njamin safety, efektifitas, lan keamanan obat-obatan manungsa lan Veteriner, vaksin lan produk biologi liyane kanggo panggunaan manungsa, lan piranti medis.

Badan kasebut uga tanggung jawab kanggo keamanan lan keamanan pasokan panganan, kosmetik, suplemen panganan, produk sing nyebabake radiasi elektronik, lan ngatur produk tembakau.

SOURCE: US Food and Drug Administration