FDA, B형 혈우병 성인 치료를 위한 최초의 유전자 치료제 승인

XNUMXD덴탈의 미국 식품의 약국 (FDA) 현재 제IX인자 예방 요법을 사용하고 있거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈이 있거나 심각한 반복적인 출혈이 있는 성인 혈우병 B(선천적 제IX인자 결핍) 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 요법인 Hemgenix가 승인되었습니다. 자발적인 출혈 에피소드.

“혈우병에 대한 유전자 요법은 XNUMX년 이상 동안 지평선에 있었습니다. 혈우병 치료의 발전에도 불구하고 출혈 에피소드의 예방 및 치료는 개인의 삶의 질에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 

“오늘의 승인은 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하며 이러한 형태의 혈우병과 관련된 높은 질병 부담을 겪고 있는 사람들을 위한 혁신적인 치료법 개발의 중요한 진전을 나타냅니다.

혈우병 B는 무엇입니까?

B형 혈우병은 출혈을 멈추기 위해 혈전을 생성하는 데 필요한 단백질인 혈액 응고 인자 IX의 결핍 또는 불충분한 수준으로 인해 발생하는 유전적 출혈 장애입니다. 증상에는 부상, 수술 또는 치과 시술 후 장기간 또는 심한 출혈이 포함될 수 있습니다. 심한 경우 출혈 에피소드는 명확한 원인 없이 자발적으로 발생할 수 있습니다. 장기간의 출혈 에피소드는 관절, 근육 또는 뇌를 포함한 내부 장기로의 출혈과 같은 심각한 합병증을 유발할 수 있습니다.

B형 혈우병에 걸렸고 증상을 경험하는 대부분의 개인은 남성입니다. 인구 중 혈우병 B의 유병률은 약 40,000명 중 15명입니다. 혈우병 B는 혈우병 환자의 약 10%를 나타냅니다. 질병의 많은 여성 보균자는 증상이 없습니다. 그러나 여성 보균자의 약 25-XNUMX%가 가벼운 증상을 보입니다. 드물게 여성에게 중등도 또는 중증 증상이 나타날 수 있습니다.

치료에는 일반적으로 출혈을 멈추고 치유를 촉진하는 신체의 능력을 향상시키기 위해 누락되거나 결핍된 응고 인자를 대체하는 것이 포함됩니다. 중증 B형 혈우병 환자는 일반적으로 출혈 에피소드를 예방하기 위해 충분한 수준의 응고 인자를 유지하기 위해 인자 IX 대체 제품을 정맥 내(IV) 주입하는 일상적인 치료 요법이 필요합니다.

혈액 응고 유전자

헴제닉스는 정맥주사로 XNUMX회 투여하는 일회성 유전자 치료제다. Hemgenix는 인자 IX를 응고시키는 유전자를 운반하는 바이러스 벡터로 구성됩니다. 이 유전자는 간에서 발현되어 인자 IX 단백질을 생성하고 인자 IX의 혈중 수치를 증가시켜 출혈 에피소드를 제한합니다.

Hemgenix의 안전성과 유효성은 중증 또는 중등도 B형 혈우병을 앓고 있는 57세에서 18세 사이의 성인 남성 75명을 대상으로 한 54건의 연구에서 평가되었습니다. 유효성은 남성의 연간 출혈률(ABR) 감소를 기준으로 설정되었습니다. 54명의 참가자가 참여한 한 연구에서 피험자는 제XNUMX인자 활동 수준이 증가하고 일상적인 제XNUMX인자 대체 예방의 필요성이 감소했으며 기준선과 비교하여 ABR이 XNUMX% 감소했습니다.

Hemgenix와 관련된 가장 흔한 부작용에는 간 효소 상승, 두통, 가벼운 주입 관련 반응 및 독감 유사 증상이 포함되었습니다. 주입 부작용 및 혈액 내 간 효소 상승(transaminitis)에 대해 환자를 모니터링해야 합니다.

이 신청서는 우선 검토, 희귀 및 혁신 치료 지정을 받았습니다.

FDA는 Hemgenix를 CSL Behring LLC에 승인했습니다.

FDA 소개

미국 보건복지부(Department of Health and Human Services) 산하 기관인 FDA는 인체 및 동물용 의약품, 백신 및 기타 인체용 생물학적 제품, 의료 기기의 안전성, 유효성 및 보안을 보장함으로써 공중 보건을 보호합니다.

이 기관은 또한 미국의 식품 공급, 화장품, 식이 보조제, 전자 방사선을 발산하는 제품의 안전과 보안 및 담배 제품 규제를 담당합니다.

SOURCE : 미국 식품의 약국