FDA probat primum gene justo ut adultos tractare cum Hemophilia B

quod US Cibus et medicamentis Administration (FDA) probatus Hemgenix, virus adeno-associatum vectoris substructio generum curationem pro adultorum curatione cum Hemophilia B (Factoris IX defectus congenitae) qui nunc Factor IX prophylaxis therapiae utuntur, aut currentem aut historicam vitam haemorrhagiam minacem habent, aut gravissimas iteraverunt. spontanea cruentis episodiis.

"Genus therapeutica pro hemophilia in horizonte facta est plusquam duo decennia. Quamvis progressiones in tractatione hemophiliae, praeventionis et curatio sanguinis episodii hominum qualitatem vitae adversam infringere possint, "Petrus Marks, MD, Ph.D., moderator centri FDA aestimationis et investigationis biologicorum" dixit. 

"Hodierna approbatio novam curationi optionem aegris cum Hemophilia B praebet, et magnum progressum significat in evolutione therapiarum novalium pro iis qui magnum onus morbi experiuntur cum hac hemophilia associatur.

Quid est Hemophilia B?

Hemophilia B est inordinatio sanguinis geneticae ex absentis vel insufficiens concretionis gradus sanguinis Factor IX, dapibus necessarius ad sanguinem clotensem producendum ad sanguinem sistendum. Symptomata includere possunt sanguinem longum vel gravem post iniuriam, surgery vel modum dentalis; in gravibus casibus, episodium sanguinis sponte sine manifesta causa fieri potest. Episodes sanguinis longi ad graves complicationes ducere possunt, sicut sanguinis in articulis, musculis vel organis internis, incluso cerebro.

Plerique homines qui Hemophiliam B habent et symptomata experientiae sunt homines. Praevalentia Hemophiliae B in incolarum est circiter quadraginta milia; Hemophilia B significat circiter 40,000% aegrorum cum hemophilia. Multae feminae portantes morbi symptomata nulla habent. Attamen extimationis feminarum 15-10 centesimae signa lenia habent; in raris casibus, feminae moderatas vel graves symptomata habere possunt.

Curatio typice involvit locum absentis vel deficientis concretionis factorem ad emendandum facultatem corporis sistendi sanguinem sistendi et sanationem promovendi. Aegris cum gravibus Hemophilia B typice requirit solitam curationem regimen intravenae (IV) infusions Factoris IX productorum substituendi ad sufficientes gradus concretionis factoris ad prohibendos episodium sanguinis conservandum.

Sanguinis concretionis gene

Hemgenix est unum tempus, gene therapia producta pro una dosi per IV infusionem. Hemgenix consistit in vectore virali gena gerentis ad concretionem Factor IX. In gene iecoris exprimitur facere Factor IX interdum, augere sanguinem Factor IX gradus et per hoc sanguinis episodium finire.

Salus et efficacia Hemgenix aestimabantur in duobus studiis hominum 57 adultorum 18 ad 75 annos aetatis cum Hemophilia severa vel mediocriter severa B. Efficacia fundata est secundum decrementa in rate sanguinis hominum annualized (ABR). In uno studio, quod 54 participantes, subditi in Factor IX gradus activitatem augent, diminutum opus exercitationis Factor IX substitutionis prophylaxis, et 54% diminutio in ABR cum baseline comparata.

Frequentissima adversae reactiones cum Hemgenix inclusa inclusa iecur enzyme elevationes, capitis, motus lenis infusio relatas et symptomata flu-similis. Aegroti viverra adversae reactiones infusio et hepatis enzyme in sanguine eorum elevationes (transaminitis) adhibendae sunt.

Haec application prioritas Review, Orphan et Breakthrough therapy designationes accepit.

FDA approbatione Hemgenix concessit CSL Behring LLC.

De FDA

FDA, procuratio in US Department of Sanitas et Services Humana, publicam salutem tuetur ut ad salutem, efficaciam et securitatem medicamentorum humanorum et veterinarii, vaccini et aliorum productorum biologicorum ad usum humanum et adinventiones medicinae.

Procuratio etiam responsabilis est ad salutem et securitatem alimentorum nostrorum, alimentorum, medicatorum, alimentorum supplementorum, instrumentorum, quae radiorum electronicorum dant, et ad tabaci normas moderandas.

Source: US Cibus et medicamentis Administration