FDA ອະນຸມັດການປິ່ນປົວ gene ທໍາອິດເພື່ອປິ່ນປົວຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ Hemophilia B

ໄດ້ ອົງການອາຫານແລະຢາສະຫະລັດ (FDA) ໄດ້ຮັບອະນຸມັດ Hemgenix, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene vector-based ເຊື້ອໄວຣັສ adeno ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການປິ່ນປົວສໍາລັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) ຜູ້ທີ່ປະຈຸບັນໃຊ້ການປິ່ນປົວດ້ວຍ Factor IX prophylaxis, ຫຼືມີອາການເລືອດໄຫຼທີ່ເປັນໄພຂົ່ມຂູ່ຕໍ່ຊີວິດໃນປະຈຸບັນຫຼືປະຫວັດສາດ, ຫຼືມີອາການຊ້ໍາຊ້ອນ, ຮ້າຍແຮງ. ຕອນມີເລືອດອອກຕາມຕົນຕົວ.

"ການປິ່ນປົວເຊື້ອໂຣກ hemophilia ໄດ້ຢູ່ໃນຂອບເຂດຫຼາຍກວ່າສອງທົດສະວັດແລ້ວ. ເຖິງວ່າຈະມີຄວາມກ້າວຫນ້າໃນການປິ່ນປົວໂຣກ hemophilia, ການປ້ອງກັນແລະການປິ່ນປົວອາການເລືອດອອກສາມາດສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງບຸກຄົນ, "Peter Marks, MD, Ph.D., ຜູ້ອໍານວຍການສູນການປະເມີນຜົນແລະການຄົ້ນຄວ້າດ້ານຊີວະວິທະຍາຂອງ FDA ກ່າວ. 

"ການອະນຸມັດໃນມື້ນີ້ສະຫນອງທາງເລືອກການປິ່ນປົວໃຫມ່ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີ Hemophilia B ແລະສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງຄວາມກ້າວຫນ້າທີ່ສໍາຄັນໃນການພັດທະນາການປິ່ນປົວແບບປະດິດສ້າງສໍາລັບຜູ້ທີ່ປະສົບກັບພາລະຫນັກຂອງພະຍາດທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບຮູບແບບຂອງ hemophilia ນີ້.

Hemophilia B ແມ່ນຫຍັງ?

Hemophilia B ແມ່ນຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງເລືອດອອກທາງພັນທຸກໍາທີ່ເກີດຈາກການຂາດຫຼືບໍ່ພຽງພໍຂອງເລືອດກ້າມ Factor IX, ທາດໂປຼຕີນທີ່ຈໍາເປັນໃນການຜະລິດກ້ອນເລືອດເພື່ອຢຸດເລືອດ. ອາການຕ່າງໆສາມາດປະກອບມີເລືອດອອກເປັນເວລາດົນນານຫຼືຢ່າງຮຸນແຮງຫຼັງຈາກການບາດເຈັບ, ການຜ່າຕັດ, ຫຼືຂັ້ນຕອນທາງແຂ້ວ; ໃນກໍລະນີຮ້າຍແຮງ, ເລືອດໄຫຼສາມາດເກີດຂຶ້ນໄດ້ເອງໂດຍບໍ່ມີສາເຫດທີ່ຊັດເຈນ. ອາການເລືອດອອກເປັນເວລາດົນນານສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດອາການແຊກຊ້ອນຮ້າຍແຮງເຊັ່ນ: ເລືອດອອກຕາມຂໍ້ຕໍ່, ກ້າມຊີ້ນຫຼືອະໄວຍະວະພາຍໃນ, ລວມທັງສະຫມອງ.

ບຸກຄົນສ່ວນໃຫຍ່ທີ່ມີ Hemophilia B ແລະມີອາການແມ່ນຜູ້ຊາຍ. ອັດຕາສ່ວນຂອງ Hemophilia B ໃນປະຊາກອນແມ່ນປະມານຫນຶ່ງໃນ 40,000; Hemophilia B ເປັນຕົວແທນປະມານ 15% ຂອງຄົນເຈັບທີ່ເປັນ hemophilia. ຜູ້ເປັນແມ່ຂອງພະຍາດນີ້ຫຼາຍຄົນບໍ່ມີອາການ. ຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ປະມານ 10-25% ຂອງຜູ້ເປັນແມ່ຍີງມີອາການບໍ່ຮຸນແຮງ; ໃນກໍລະນີທີ່ຫາຍາກ, ແມ່ຍິງອາດຈະມີອາການປານກາງຫຼືຮ້າຍແຮງ.

ການປິ່ນປົວໂດຍທົ່ວໄປປະກອບດ້ວຍການທົດແທນປັດໄຈການກ້າມເລືອດທີ່ຂາດຫາຍໄປຫຼືຂາດເພື່ອປັບປຸງຄວາມສາມາດຂອງຮ່າງກາຍໃນການຢຸດເລືອດແລະສົ່ງເສີມການປິ່ນປົວ. ຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂຣກ Hemophilia B ຮຸນແຮງໂດຍປົກກະຕິຕ້ອງການການປິ່ນປົວແບບປົກກະຕິຂອງການສັກຢາທາງເສັ້ນເລືອດ (IV) ຂອງຜະລິດຕະພັນທົດແທນ Factor IX ເພື່ອຮັກສາລະດັບຂອງປັດໄຈການກ້າມເລືອດທີ່ພຽງພໍເພື່ອປ້ອງກັນການມີເລືອດອອກ.

ເຊື້ອສາຍເລືອດ

Hemgenix ແມ່ນຜະລິດຕະພັນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ທີ່ໃຊ້ຄັ້ງດຽວທີ່ໄດ້ຮັບເປັນຄັ້ງດຽວໂດຍການ້ໍາຕົ້ມ IV. Hemgenix ປະ​ກອບ​ດ້ວຍ vector ເຊື້ອ​ໄວຣ​ັ​ລ​ທີ່​ມີ gene ສໍາ​ລັບ​ການ clotting Factor IX​. gene ແມ່ນສະແດງອອກໃນຕັບເພື່ອຜະລິດໂປຣຕີນ Factor IX, ເພື່ອເພີ່ມລະດັບເລືອດຂອງ Factor IX ແລະດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງຈໍາກັດການມີເລືອດອອກ.

ຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິພາບຂອງ Hemgenix ໄດ້ຖືກປະເມີນໃນສອງການສຶກສາຂອງຜູ້ຊາຍຜູ້ໃຫຍ່ 57 ອາຍຸ 18 ຫາ 75 ປີທີ່ມີ Hemophilia B ຮ້າຍແຮງຫຼືປານກາງ. ໃນການສຶກສາຫນຶ່ງ, ເຊິ່ງມີຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມ 54 ຄົນ, ວິຊາດັ່ງກ່າວໄດ້ເພີ່ມຂຶ້ນໃນລະດັບກິດຈະກໍາຂອງ Factor IX, ຄວາມຕ້ອງການຫຼຸດລົງສໍາລັບການປ້ອງກັນການທົດແທນ Factor IX ປົກກະຕິ, ແລະການຫຼຸດຜ່ອນ 54% ໃນ ABR ເມື່ອທຽບກັບພື້ນຖານ.

ປະຕິກິລິຍາທາງລົບທີ່ພົບເລື້ອຍທີ່ສຸດທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ Hemgenix ລວມມີການເພີ່ມຂື້ນຂອງເອນໄຊຕັບ, ອາການເຈັບຫົວ, ປະຕິກິລິຍາທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການ້ໍາຕົ້ມອ່ອນໆແລະອາການຄ້າຍຄືໄຂ້ຫວັດໃຫຍ່. ຄົນເຈັບຄວນໄດ້ຮັບການຕິດຕາມສໍາລັບຕິກິລິຍາທາງລົບຂອງ infusion ແລະຄວາມສູງຂອງ enzyme ຕັບ (transaminitis) ໃນເລືອດຂອງເຂົາເຈົ້າ.

ຄໍາຮ້ອງສະຫມັກນີ້ໄດ້ຮັບການທົບທວນບູລິມະສິດ, ການກໍານົດການປິ່ນປົວເດັກກໍາພ້າແລະການທໍາລາຍ.

FDA ໄດ້ໃຫ້ການອະນຸມັດ Hemgenix ກັບ CSL Behring LLC.

ກ່ຽວກັບ FDA

FDA, ເປັນອົງການພາຍໃນກະຊວງສຸຂະພາບແລະການບໍລິການມະນຸດຂອງສະຫະລັດ, ປົກປ້ອງສຸຂະພາບສາທາລະນະໂດຍການຮັບປະກັນຄວາມປອດໄພ, ປະສິດທິຜົນ, ແລະຄວາມປອດໄພຂອງຢາຂອງມະນຸດແລະສັດຕະວະແພດ, ວັກຊີນແລະຜະລິດຕະພັນຊີວະພາບອື່ນໆສໍາລັບການນໍາໃຊ້ຂອງມະນຸດ, ແລະອຸປະກອນທາງການແພດ.

ອົງການ​ດັ່ງກ່າວ​ຍັງ​ມີ​ຄວາມ​ຮັບຜິດຊອບ​ຕໍ່​ຄວາມ​ປອດ​ໄພ​ແລະ​ຄວາມ​ປອດ​ໄພ​ຂອງ​ການ​ສະໜອງ​ອາຫານ​ຂອງ​ປະ​ເທດ​ຊາດ​ພວກ​ເຮົາ, ​ເຄື່ອງ​ສຳອາງ, ອາຫານເສີມ, ຜະລິດ​ຕະພັນ​ທີ່​ໃຫ້​ກຳ​ມັນ​ຕະພາບ​ລັງສີ​ເອ​ເລັກ​ໂຕຣນິກ, ​ແລະ​ການ​ຄຸ້ມ​ຄອງ​ຜະລິດ​ຕະພັນ​ຢາສູບ.

ແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ: ອົງການອາຫານແລະຢາສະຫະລັດ