ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ള മുതിർന്നവരെ ചികിത്സിക്കുന്നതിനുള്ള ആദ്യ ജീൻ തെറാപ്പിക്ക് FDA അംഗീകാരം നൽകി

ദി യുഎസ് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ (എഫ്ഡിഎ) നിലവിൽ ഫാക്ടർ IX പ്രോഫിലാക്സിസ് തെറാപ്പി ഉപയോഗിക്കുന്ന അല്ലെങ്കിൽ നിലവിലുള്ളതോ ചരിത്രപരമോ ആയ ജീവൻ അപകടപ്പെടുത്തുന്ന അല്ലെങ്കിൽ ആവർത്തിച്ചുള്ള ഗുരുതരമായ രക്തസ്രാവമുള്ള, ഹീമോഫീലിയ ബി (കൺജെനിറ്റൽ ഫാക്ടർ IX കുറവ്) ഉള്ള മുതിർന്നവരുടെ ചികിത്സയ്ക്കുള്ള അഡിനോ-അസോസിയേറ്റഡ് വൈറസ് വെക്റ്റർ അധിഷ്ഠിത ജീൻ തെറാപ്പിയായ ഹെംജെനിക്സ് അംഗീകരിച്ചു. സ്വയമേവയുള്ള രക്തസ്രാവം എപ്പിസോഡുകൾ.

“ഹീമോഫീലിയയ്ക്കുള്ള ജീൻ തെറാപ്പി രണ്ട് പതിറ്റാണ്ടിലേറെയായി ചക്രവാളത്തിലാണ്. ഹീമോഫീലിയ ചികിത്സയിൽ പുരോഗതിയുണ്ടായിട്ടും, രക്തസ്രാവം തടയുന്നതും ചികിത്സിക്കുന്നതും വ്യക്തികളുടെ ജീവിത നിലവാരത്തെ പ്രതികൂലമായി ബാധിക്കും," എഫ്ഡിഎയുടെ സെന്റർ ഫോർ ബയോളജിക്സ് ഇവാലുവേഷൻ ആൻഡ് റിസർച്ച് ഡയറക്ടർ പീറ്റർ മാർക്ക്സ് പറഞ്ഞു. 

“ഇന്നത്തെ അംഗീകാരം ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ള രോഗികൾക്ക് ഒരു പുതിയ ചികിത്സാ ഓപ്ഷൻ നൽകുന്നു, കൂടാതെ ഈ രൂപത്തിലുള്ള ഹീമോഫീലിയയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട ഉയർന്ന രോഗഭാരം അനുഭവിക്കുന്നവർക്കുള്ള നൂതന ചികിത്സകളുടെ വികസനത്തിലെ സുപ്രധാന പുരോഗതിയെ പ്രതിനിധീകരിക്കുന്നു.

എന്താണ് ഹീമോഫീലിയ ബി?

രക്തസ്രാവം തടയാൻ രക്തം കട്ടപിടിക്കാൻ ആവശ്യമായ പ്രോട്ടീനായ ഫാക്ടർ IX, രക്തം കട്ടപിടിക്കുന്നതിന്റെ അഭാവം അല്ലെങ്കിൽ അപര്യാപ്തമായ അളവ് മൂലമുണ്ടാകുന്ന ഒരു ജനിതക രക്തസ്രാവമാണ് ഹീമോഫീലിയ ബി. പരിക്കുകൾ, ശസ്ത്രക്രിയ അല്ലെങ്കിൽ ദന്തചികിത്സയ്ക്ക് ശേഷം നീണ്ടുനിൽക്കുന്നതോ കനത്തതോ ആയ രക്തസ്രാവം ലക്ഷണങ്ങളിൽ ഉൾപ്പെടാം; കഠിനമായ കേസുകളിൽ, വ്യക്തമായ കാരണമില്ലാതെ രക്തസ്രാവം സ്വയമേവ സംഭവിക്കാം. നീണ്ടുനിൽക്കുന്ന രക്തസ്രാവം സന്ധികളിലോ പേശികളിലോ തലച്ചോറ് ഉൾപ്പെടെയുള്ള ആന്തരിക അവയവങ്ങളിലോ രക്തസ്രാവം പോലുള്ള ഗുരുതരമായ സങ്കീർണതകളിലേക്ക് നയിച്ചേക്കാം.

ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ളവരും രോഗലക്ഷണങ്ങൾ അനുഭവിക്കുന്നവരുമായ മിക്ക വ്യക്തികളും പുരുഷന്മാരാണ്. ജനസംഖ്യയിൽ ഹീമോഫീലിയ ബി യുടെ വ്യാപനം ഏകദേശം 40,000-ൽ ഒരാൾ ആണ്; ഹീമോഫീലിയ ബാധിച്ചവരിൽ 15% രോഗികളെ ഹീമോഫീലിയ ബി പ്രതിനിധീകരിക്കുന്നു. പല സ്ത്രീകളിലും രോഗ വാഹകർക്ക് ലക്ഷണങ്ങളില്ല. എന്നിരുന്നാലും, 10-25% സ്ത്രീ വാഹകർക്ക് നേരിയ ലക്ഷണങ്ങളുണ്ട്; അപൂർവ സന്ദർഭങ്ങളിൽ, സ്ത്രീകൾക്ക് മിതമായതോ കഠിനമോ ആയ ലക്ഷണങ്ങൾ ഉണ്ടാകാം.

രക്തസ്രാവം തടയുന്നതിനും രോഗശാന്തി പ്രോത്സാഹിപ്പിക്കുന്നതിനുമുള്ള ശരീരത്തിന്റെ കഴിവ് മെച്ചപ്പെടുത്തുന്നതിന്, നഷ്ടപ്പെട്ട അല്ലെങ്കിൽ അപര്യാപ്തമായ കട്ടപിടിക്കുന്ന ഘടകം മാറ്റിസ്ഥാപിക്കുന്നതാണ് ചികിത്സ. കഠിനമായ ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ള രോഗികൾക്ക്, രക്തസ്രാവം തടയുന്നതിന് ആവശ്യമായ അളവിൽ കട്ടപിടിക്കുന്നതിനുള്ള ഘടകം നിലനിർത്തുന്നതിന്, ഫാക്ടർ IX മാറ്റിസ്ഥാപിക്കൽ ഉൽപ്പന്നങ്ങളുടെ ഇൻട്രാവണസ് (IV) കഷായങ്ങളുടെ ഒരു പതിവ് ചികിത്സാ സമ്പ്രദായം ആവശ്യമാണ്.

രക്തം കട്ടപിടിക്കുന്ന ജീൻ

IV ഇൻഫ്യൂഷൻ വഴി ഒറ്റ ഡോസായി നൽകുന്ന ഒറ്റത്തവണ ജീൻ തെറാപ്പി ഉൽപ്പന്നമാണ് Hemgenix. ഫാക്ടർ IX കട്ടപിടിക്കുന്നതിനുള്ള ഒരു ജീൻ വഹിക്കുന്ന ഒരു വൈറൽ വെക്റ്റർ ഉൾക്കൊള്ളുന്നതാണ് ഹെംജെനിക്സ്. ഫാക്ടർ IX പ്രോട്ടീൻ ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്നതിനും ഫാക്ടർ IX-ന്റെ രക്തത്തിന്റെ അളവ് വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നതിനും അതുവഴി രക്തസ്രാവം പരിമിതപ്പെടുത്തുന്നതിനും ജീൻ കരളിൽ പ്രകടിപ്പിക്കുന്നു.

ഹെംജെനിക്‌സിന്റെ സുരക്ഷയും ഫലപ്രാപ്തിയും 57 മുതൽ 18 വയസ്സ് വരെ പ്രായമുള്ള 75 മുതിർന്ന പുരുഷന്മാരിൽ തീവ്രമോ മിതമായതോ ആയ ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ളവരിൽ നടത്തിയ രണ്ട് പഠനങ്ങളിൽ വിലയിരുത്തി. 54 പേർ പങ്കെടുത്ത ഒരു പഠനത്തിൽ, സബ്ജക്റ്റുകൾക്ക് ഫാക്ടർ IX ആക്റ്റിവിറ്റി ലെവലിൽ വർദ്ധനവ് ഉണ്ടായിരുന്നു, പതിവ് ഫാക്ടർ IX റീപ്ലേസ്‌മെന്റ് പ്രോഫിലാക്സിസിന്റെ ആവശ്യകത കുറയുന്നു, അടിസ്ഥാനവുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ എബിആറിൽ 54% കുറവുണ്ടായി.

ഹെംജെനിക്സുമായി ബന്ധപ്പെട്ട ഏറ്റവും സാധാരണമായ പ്രതികൂല പ്രതികരണങ്ങളിൽ കരൾ എൻസൈമുകളുടെ വർദ്ധനവ്, തലവേദന, നേരിയ ഇൻഫ്യൂഷനുമായി ബന്ധപ്പെട്ട പ്രതികരണങ്ങൾ, ഫ്ലൂ പോലുള്ള ലക്ഷണങ്ങൾ എന്നിവ ഉൾപ്പെടുന്നു. രോഗികൾക്ക് പ്രതികൂലമായ ഇൻഫ്യൂഷൻ പ്രതികരണങ്ങളും അവരുടെ രക്തത്തിൽ കരൾ എൻസൈം ഉയർച്ചയും (ട്രാൻസ്മിനിറ്റിസ്) നിരീക്ഷിക്കണം.

ഈ ആപ്ലിക്കേഷന് മുൻഗണനാ അവലോകനം, അനാഥ, ബ്രേക്ക്ത്രൂ തെറാപ്പി എന്നീ പദവികൾ ലഭിച്ചു.

CSL Behring LLC-ന് FDA, Hemgenix-ന് അംഗീകാരം നൽകി.

FDA-യെ കുറിച്ച്

യുഎസ് ആരോഗ്യ -മനുഷ്യ സേവന വകുപ്പിലെ ഒരു ഏജൻസിയായ എഫ്ഡിഎ, മനുഷ്യ, വെറ്റിനറി മരുന്നുകൾ, വാക്സിനുകൾ, മനുഷ്യ ഉപയോഗത്തിനുള്ള മറ്റ് ജൈവ ഉൽപ്പന്നങ്ങൾ, മെഡിക്കൽ ഉപകരണങ്ങൾ എന്നിവയുടെ സുരക്ഷ, ഫലപ്രാപ്തി, സുരക്ഷ എന്നിവ ഉറപ്പുവരുത്തിക്കൊണ്ട് പൊതുജനാരോഗ്യത്തെ സംരക്ഷിക്കുന്നു.

നമ്മുടെ രാജ്യത്തിന്റെ ഭക്ഷ്യവിതരണം, സൗന്ദര്യവർദ്ധക വസ്തുക്കൾ, ഭക്ഷണ സപ്ലിമെന്റുകൾ, ഇലക്ട്രോണിക് വികിരണം പുറപ്പെടുവിക്കുന്ന ഉൽപ്പന്നങ്ങൾ, പുകയില ഉൽപന്നങ്ങൾ നിയന്ത്രിക്കൽ എന്നിവയുടെ സുരക്ഷയ്ക്കും സുരക്ഷയ്ക്കും ഏജൻസി ഉത്തരവാദിയാണ്.

SOURCE: യുഎസ് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ