အရွယ်ရောက်ပြီးသူများအား Hemophilia B ဖြင့်ကုသရန် ပထမဆုံး မျိုးဗီဇကုထုံးကို FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

အဆိုပါ အမေရိကန်အစားအစာနှင့်ဆေးဝါးစီမံခန့်ခွဲမှုဌာန (FDA) Hemgenix သည် လက်ရှိ သို့မဟုတ် Factor IX prophylaxis ကုထုံးကို လက်ရှိအသုံးပြုနေသည့် အရွယ်ရောက်ပြီးသူများ ကုသရန်အတွက် adeno-ဆက်စပ်ဗိုင်းရပ်စ်ပိုး-အခြေခံမျိုးဗီဇကုထုံးကို အတည်ပြုထားပြီး၊ သို့မဟုတ် Factor IX prophylaxis ကုထုံးကို လက်ရှိ သို့မဟုတ် သမိုင်းဆိုင်ရာ အသက်အန္တရာယ်ဖြစ်စေနိုင်သော သွေးသွန်ခြင်း သို့မဟုတ် ထပ်ခါတလဲလဲ၊ ပြင်းထန်သော သူ့အလိုလို သွေးထွက်ခြင်း အပိုင်းများ။

“ဟေမိုဖီးလီးယားအတွက် မျိုးဗီဇကုထုံးသည် ဆယ်စုနှစ် နှစ်ခုကျော်ကြာအောင် မိုးကုပ်စက်ဝိုင်းပေါ်ရှိနေသည်။ hemophilia ကုသရေးတွင် တိုးတက်မှုရှိသော်လည်း သွေးထွက်လွန်ခြင်းများကို ကာကွယ်ခြင်းနှင့် ကုသခြင်းသည် လူတစ်ဦးချင်းစီ၏ ဘဝအရည်အသွေးကို ဆိုးရွားစွာ ထိခိုက်စေနိုင်သည်” ဟု FDA ၏ ဇီဝဗေဒအကဲဖြတ်ရေးနှင့် သုတေသနစင်တာမှ ဒါရိုက်တာ Peter Marks မှ ပြောကြားခဲ့သည်။ 

“ယနေ့ခွင့်ပြုချက်သည် Hemophilia B ဝေဒနာရှင်များအတွက် ကုသမှုရွေးချယ်ခွင့်အသစ်ကို ပေးဆောင်ပြီး ဤ hemophilia နှင့်ဆက်စပ်သော ရောဂါဝေဒနာခံစားရသူများအတွက် ဆန်းသစ်သောကုထုံးများ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်ရေးတွင် အရေးကြီးသောတိုးတက်မှုကို ကိုယ်စားပြုပါသည်။

Hemophilia B ဆိုတာဘာလဲ။

Hemophilia B သည် သွေးခဲခြင်းကို ရပ်တန့်ရန် လိုအပ်သော ပရိုတင်းဓာတ် Factor IX ၏ ပျောက်ဆုံးနေသော သို့မဟုတ် မလုံလောက်ခြင်းကြောင့် ဖြစ်ပေါ်လာသော မျိုးရိုးလိုက်သွေးထွက်ရောဂါတစ်ခုဖြစ်သည်။ လက္ခဏာများသည် ဒဏ်ရာ၊ ခွဲစိတ်မှု သို့မဟုတ် သွားဘက်ဆိုင်ရာ လုပ်ငန်းစဉ်ပြီးနောက် ကြာရှည်စွာ သို့မဟုတ် ပြင်းထန်စွာ သွေးထွက်ခြင်း ပါ၀င်နိုင်သည်။ ပြင်းထန်သော အခြေအနေများတွင် တိကျသော အကြောင်းပြချက်မရှိဘဲ သူ့အလိုလို သွေးထွက်ခြင်း ဖြစ်ပွားနိုင်သည်။ ကြာရှည်စွာ သွေးထွက်ခြင်းများသည် ဦးနှောက်အပါအဝင် အဆစ်များ၊ ကြွက်သားများ သို့မဟုတ် အတွင်းအင်္ဂါများအတွင်း သွေးထွက်ခြင်းကဲ့သို့သော ပြင်းထန်သော နောက်ဆက်တွဲပြဿနာများကို ဖြစ်ပေါ်စေနိုင်သည်။

Hemophilia B ရှိပြီး ရောဂါလက္ခဏာခံစားရသူအများစုမှာ အမျိုးသားများဖြစ်သည်။ လူဦးရေတွင် Hemophilia B အဖြစ်များမှုသည် 40,000 တွင် တစ်ဦးခန့်ဖြစ်သည်။ Hemophilia B သည် hemophilia လူနာများ၏ 15% ခန့်ကို ကိုယ်စားပြုသည်။ အမျိုးသမီးအများစုမှာ ရောဂါလက္ခဏာမပြတတ်ပါ။ သို့သော်လည်း ခန့်မှန်းခြေအားဖြင့် အမျိုးသမီး သယ်ဆောင်သူ 10-25% သည် အပျော့စား လက္ခဏာများ ရှိသည်။ ရှားရှားပါးပါး ကိစ္စများတွင် အမျိုးသမီးများသည် အလယ်အလတ် သို့မဟုတ် ပြင်းထန်သော လက္ခဏာများ ရှိနိုင်သည်။

ကုသမှုတွင် ပုံမှန်အားဖြင့် ခန္ဓာကိုယ်၏ သွေးထွက်ခြင်းကို ရပ်တန့်ရန်နှင့် အနာကျက်ခြင်းကို မြှင့်တင်ရန် ပျောက်ဆုံးနေသော သို့မဟုတ် ချို့တဲ့သော သွေးခဲခြင်းဆိုင်ရာအချက်ကို အစားထိုးခြင်း ပါဝင်သည်။ ပြင်းထန်သော Hemophilia B ရှိသော လူနာများသည် ပုံမှန်အားဖြင့် သွေးထွက်ခြင်းများကို ကာကွယ်ရန် Factor IX အစားထိုး ထုတ်ကုန်များ၏ သွေးကြောသွင်း (IV) သွင်းခြင်း၏ ပုံမှန်ကုသမှုခံယူမှု လိုအပ်ပါသည်။

သွေးခဲခြင်းမျိုးဗီဇ

Hemgenix သည် IV infusion ဖြင့် တစ်ကြိမ်တည်းပေးသော ဗီဇကုထုံး ထုတ်ကုန်တစ်ခုဖြစ်သည်။ Hemgenix တွင် သွေးခဲခြင်းအတွက် Factor IX ကို သယ်ဆောင်သည့် ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးတစ်ခု ပါဝင်သည်။ Factor IX ပရိုတင်းကိုထုတ်လုပ်ရန်၊ Factor IX ၏သွေးပမာဏကိုတိုးမြှင့်ရန်နှင့်သွေးထွက်သည့်အပိုင်းများကိုကန့်သတ်ရန်အသည်းထဲတွင်ဗီဇကိုဖော်ပြသည်။

Hemgenix ၏ ဘေးကင်းမှုနှင့် ထိရောက်မှုကို အသက် 57 မှ 18 နှစ်ကြား အရွယ်ရောက်ပြီးသူ အမျိုးသား 75 ဦး၏ လေ့လာမှု နှစ်ခုတွင် အကဲဖြတ်ခဲ့ပြီး ပြင်းထန် သို့မဟုတ် အလယ်အလတ်ပြင်းထန်သော Hemophilia B. ထိရောက်မှုအား အမျိုးသားများ၏ နှစ်စဉ်သွေးထွက်နှုန်း (ABR) ကျဆင်းမှုအပေါ် အခြေခံ၍ ထူထောင်ထားသည်။ ပါဝင်သူ 54 ဦးပါရှိသော လေ့လာမှုတစ်ခုတွင် ဘာသာရပ်များသည် Factor IX လှုပ်ရှားမှုအဆင့်များ တိုးလာခြင်း၊ ပုံမှန် Factor IX အစားထိုး ကာကွယ်မှု လိုအပ်မှု လျော့နည်းခြင်းနှင့် အခြေခံအဆင့်နှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက ABR တွင် 54% လျော့နည်းသွားသည်။

Hemgenix နှင့်ဆက်စပ်သော အဖြစ်အများဆုံးဆိုးကျိုးများတွင် အသည်းအင်ဇိုင်းများ မြင့်တက်ခြင်း၊ ခေါင်းကိုက်ခြင်း၊ အပျော့စား ဖျော်ရည်နှင့်ပတ်သက်သော တုံ့ပြန်မှုများနှင့် တုပ်ကွေးကဲ့သို့သော လက္ခဏာများ ပါဝင်သည်။ လူနာများအား ဆိုးရွားသော ပေါင်းသွင်းခြင်းဆိုင်ရာ တုံ့ပြန်မှုများနှင့် ၎င်းတို့၏ သွေးအတွင်း အသည်းအင်ဇိုင်းများ မြင့်တက်ခြင်း (transaminitis) ကို စောင့်ကြည့်စစ်ဆေးသင့်သည်။

ဤအပလီကေးရှင်းသည် ဦးစားပေးပြန်လည်သုံးသပ်ခြင်း၊ ကျောင်းဆောင်နှင့် အောင်မြင်မှုကုထုံးဆိုင်ရာ သတ်မှတ်ချက်များကို လက်ခံရရှိခဲ့ပါသည်။

FDA သည် Hemgenix ကို CSL Behring LLC သို့ ခွင့်ပြုချက်ပေးခဲ့သည်။

FDA အကြောင်း

US ကျန်းမာရေးနှင့် လူသားဝန်ဆောင်မှုဌာနမှ အေဂျင်စီတစ်ခုဖြစ်သည့် FDA သည် လူသားနှင့် တိရစ္ဆာန်ဆေးကုဆေးများ၊ ကာကွယ်ဆေးများနှင့် လူသားအသုံးပြုမှုအတွက် အခြားဇီဝထုတ်ကုန်များနှင့် ဆေးဘက်ဆိုင်ရာစက်ပစ္စည်းများ၏ ဘေးကင်းမှု၊ ထိရောက်မှု၊ လုံခြုံမှုတို့ကို သေချာစေခြင်းဖြင့် ပြည်သူ့ကျန်းမာရေးကို အကာအကွယ်ပေးပါသည်။

အေဂျင်စီသည် ကျွန်ုပ်တို့နိုင်ငံ၏ အစားအစာထောက်ပံ့မှု၊ အလှကုန်၊ အစားအသောက်ဖြည့်စွက်စာများ၊ အီလက်ထရွန်နစ်ရောင်ခြည်ပေးသည့် ထုတ်ကုန်များနှင့် ဆေးလိပ်ထုတ်ကုန်များကို ထိန်းညှိရန်အတွက်လည်း တာဝန်ရှိပါသည်။

SOURCE မှ: အမေရိကန်အစားအစာနှင့်ဆေးဝါးစီမံခန့်ခွဲမှု