FDA ਨੇ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਵਾਲੇ ਬਾਲਗਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਪਹਿਲੀ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨੂੰ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ

The ਯੂਐਸ ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਡਮਿਨਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ (ਐਫ ਡੀ ਏ) ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ (ਜਮਾਂਦਰੂ ਫੈਕਟਰ IX ਦੀ ਘਾਟ) ਵਾਲੇ ਬਾਲਗਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਹੇਮਗੇਨਿਕਸ, ਇੱਕ ਐਡੀਨੋ-ਸਬੰਧਿਤ ਵਾਇਰਸ ਵੈਕਟਰ-ਅਧਾਰਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਜੋ ਵਰਤਮਾਨ ਵਿੱਚ ਫੈਕਟਰ IX ਪ੍ਰੋਫਾਈਲੈਕਸਿਸ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹਨ, ਜਾਂ ਮੌਜੂਦਾ ਜਾਂ ਇਤਿਹਾਸਕ ਜਾਨਲੇਵਾ ਹੈਮਰੇਜ ਹੈ, ਜਾਂ ਵਾਰ-ਵਾਰ, ਗੰਭੀਰ ਹੈ। ਸੁਭਾਵਕ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੇ ਐਪੀਸੋਡ।

"ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਲਈ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੋ ਦਹਾਕਿਆਂ ਤੋਂ ਵੱਧ ਸਮੇਂ ਤੋਂ ਦੂਰੀ 'ਤੇ ਹੈ। ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਤਰੱਕੀ ਦੇ ਬਾਵਜੂਦ, ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਐਪੀਸੋਡਾਂ ਦੀ ਰੋਕਥਾਮ ਅਤੇ ਇਲਾਜ ਵਿਅਕਤੀਆਂ ਦੇ ਜੀਵਨ ਦੀ ਗੁਣਵੱਤਾ 'ਤੇ ਮਾੜਾ ਪ੍ਰਭਾਵ ਪਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, "ਪੀਟਰ ਮਾਰਕਸ, ਐਮਡੀ, ਪੀਐਚਡੀ, ਐਫਡੀਏ ਦੇ ਜੀਵ ਵਿਗਿਆਨ ਮੁਲਾਂਕਣ ਅਤੇ ਖੋਜ ਕੇਂਦਰ ਦੇ ਨਿਰਦੇਸ਼ਕ ਨੇ ਕਿਹਾ। 

“ਅੱਜ ਦੀ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਬੀ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਇੱਕ ਨਵਾਂ ਇਲਾਜ ਵਿਕਲਪ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦੀ ਹੈ ਅਤੇ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਇਸ ਰੂਪ ਨਾਲ ਸੰਬੰਧਿਤ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਵਧੇਰੇ ਬੋਝ ਦਾ ਅਨੁਭਵ ਕਰਨ ਵਾਲਿਆਂ ਲਈ ਨਵੀਨਤਾਕਾਰੀ ਇਲਾਜਾਂ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਵਿੱਚ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਪ੍ਰਗਤੀ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦੀ ਹੈ।

ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਕੀ ਹੈ?

ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਇੱਕ ਜੈਨੇਟਿਕ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲਾ ਵਿਗਾੜ ਹੈ ਜੋ ਖੂਨ ਦੇ ਥੱਕੇ ਫੈਕਟਰ IX ਦੇ ਗੁੰਮ ਜਾਂ ਨਾਕਾਫੀ ਪੱਧਰ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਇੱਕ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਜੋ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਲਈ ਖੂਨ ਦੇ ਥੱਕੇ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਲਈ ਲੋੜੀਂਦਾ ਹੈ। ਲੱਛਣਾਂ ਵਿੱਚ ਸੱਟ, ਸਰਜਰੀ, ਜਾਂ ਦੰਦਾਂ ਦੀ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਲੰਮਾ ਜਾਂ ਭਾਰੀ ਖੂਨ ਨਿਕਲਣਾ ਸ਼ਾਮਲ ਹੋ ਸਕਦਾ ਹੈ; ਗੰਭੀਰ ਮਾਮਲਿਆਂ ਵਿੱਚ, ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੇ ਐਪੀਸੋਡ ਬਿਨਾਂ ਕਿਸੇ ਸਪੱਸ਼ਟ ਕਾਰਨ ਦੇ ਆਪਣੇ ਆਪ ਹੋ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੱਕ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੇ ਐਪੀਸੋਡ ਗੰਭੀਰ ਪੇਚੀਦਗੀਆਂ ਪੈਦਾ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ, ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਦਿਮਾਗ ਸਮੇਤ ਜੋੜਾਂ, ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਜਾਂ ਅੰਦਰੂਨੀ ਅੰਗਾਂ ਵਿੱਚ ਖੂਨ ਵਹਿਣਾ।

ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਵਿਅਕਤੀ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਬੀ ਹੈ ਅਤੇ ਲੱਛਣਾਂ ਦਾ ਅਨੁਭਵ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਉਹ ਪੁਰਸ਼ ਹਨ। ਆਬਾਦੀ ਵਿੱਚ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਦਾ ਪ੍ਰਚਲਨ 40,000 ਵਿੱਚੋਂ ਇੱਕ ਹੈ; ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਵਾਲੇ ਲਗਭਗ 15% ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦਾ ਹੈ। ਇਸ ਬਿਮਾਰੀ ਦੀਆਂ ਕਈ ਔਰਤਾਂ ਵਿੱਚ ਕੋਈ ਲੱਛਣ ਨਹੀਂ ਹੁੰਦੇ। ਹਾਲਾਂਕਿ, ਅੰਦਾਜ਼ਨ 10-25% ਔਰਤਾਂ ਦੇ ਕੈਰੀਅਰਾਂ ਵਿੱਚ ਹਲਕੇ ਲੱਛਣ ਹਨ; ਦੁਰਲੱਭ ਮਾਮਲਿਆਂ ਵਿੱਚ, ਔਰਤਾਂ ਵਿੱਚ ਮੱਧਮ ਜਾਂ ਗੰਭੀਰ ਲੱਛਣ ਹੋ ਸਕਦੇ ਹਨ।

ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਅਤੇ ਤੰਦਰੁਸਤੀ ਨੂੰ ਉਤਸ਼ਾਹਿਤ ਕਰਨ ਦੀ ਸਰੀਰ ਦੀ ਯੋਗਤਾ ਨੂੰ ਬਿਹਤਰ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਗੁੰਮ ਜਾਂ ਘਾਟ ਵਾਲੇ ਗਤਲੇ ਦੇ ਕਾਰਕ ਨੂੰ ਬਦਲਣਾ ਸ਼ਾਮਲ ਹੁੰਦਾ ਹੈ। ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਐਪੀਸੋਡਾਂ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਲਈ ਗਤਲਾ ਫੈਕਟਰ ਦੇ ਕਾਫ਼ੀ ਪੱਧਰਾਂ ਨੂੰ ਬਣਾਈ ਰੱਖਣ ਲਈ ਫੈਕਟਰ IX ਰਿਪਲੇਸਮੈਂਟ ਉਤਪਾਦਾਂ ਦੇ ਨਾੜੀ (IV) ਨਿਵੇਸ਼ਾਂ ਦੀ ਇੱਕ ਰੁਟੀਨ ਇਲਾਜ ਪ੍ਰਣਾਲੀ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ।

ਖੂਨ ਦੇ ਥੱਕੇ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੇ ਜੀਨ

ਹੇਮਗੇਨਿਕਸ ਇੱਕ ਵਾਰ-ਵਾਰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਉਤਪਾਦ ਹੈ ਜੋ IV ਨਿਵੇਸ਼ ਦੁਆਰਾ ਇੱਕ ਖੁਰਾਕ ਵਜੋਂ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਹੇਮਗੇਨਿਕਸ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਹੁੰਦਾ ਹੈ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਫੈਕਟਰ IX ਦੇ ਗਤਲੇ ਲਈ ਇੱਕ ਜੀਨ ਹੁੰਦਾ ਹੈ। ਜੀਨ ਨੂੰ ਜਿਗਰ ਵਿੱਚ ਫੈਕਟਰ IX ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਲਈ, ਫੈਕਟਰ IX ਦੇ ਖੂਨ ਦੇ ਪੱਧਰ ਨੂੰ ਵਧਾਉਣ ਅਤੇ ਇਸ ਤਰ੍ਹਾਂ ਖੂਨ ਵਗਣ ਦੇ ਐਪੀਸੋਡਾਂ ਨੂੰ ਸੀਮਤ ਕਰਨ ਲਈ ਪ੍ਰਗਟ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।

Hemgenix ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਅਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ 57 ਤੋਂ 18 ਸਾਲ ਦੀ ਉਮਰ ਦੇ 75 ਬਾਲਗ ਪੁਰਸ਼ਾਂ ਦੇ ਦੋ ਅਧਿਐਨਾਂ ਵਿੱਚ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚ ਗੰਭੀਰ ਜਾਂ ਦਰਮਿਆਨੀ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਸੀ। ਪੁਰਸ਼ਾਂ ਦੀ ਸਾਲਾਨਾ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੀ ਦਰ (ਏਬੀਆਰ) ਵਿੱਚ ਕਮੀ ਦੇ ਆਧਾਰ 'ਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵ ਦੀ ਸਥਾਪਨਾ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ। ਇੱਕ ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ 54 ਭਾਗੀਦਾਰ ਸਨ, ਵਿਸ਼ਿਆਂ ਵਿੱਚ ਫੈਕਟਰ IX ਗਤੀਵਿਧੀ ਦੇ ਪੱਧਰਾਂ ਵਿੱਚ ਵਾਧਾ ਹੋਇਆ ਸੀ, ਰੂਟੀਨ ਫੈਕਟਰ IX ਰਿਪਲੇਸਮੈਂਟ ਪ੍ਰੋਫਾਈਲੈਕਸਿਸ ਲਈ ਇੱਕ ਘਟੀ ਲੋੜ ਸੀ, ਅਤੇ ਬੇਸਲਾਈਨ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ABR ਵਿੱਚ 54% ਦੀ ਕਮੀ ਸੀ।

ਹੇਮਗੇਨਿਕਸ ਨਾਲ ਜੁੜੀਆਂ ਸਭ ਤੋਂ ਆਮ ਪ੍ਰਤੀਕੂਲ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ ਵਿੱਚ ਜਿਗਰ ਦੇ ਐਨਜ਼ਾਈਮ ਦੀ ਉਚਾਈ, ਸਿਰ ਦਰਦ, ਹਲਕੇ ਨਿਵੇਸ਼-ਸਬੰਧਤ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ ਅਤੇ ਫਲੂ ਵਰਗੇ ਲੱਛਣ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ। ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਉਨ੍ਹਾਂ ਦੇ ਖੂਨ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਤੀਕੂਲ ਨਿਵੇਸ਼ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ ਅਤੇ ਜਿਗਰ ਦੇ ਐਨਜ਼ਾਈਮ ਐਲੀਵੇਸ਼ਨ (ਟ੍ਰਾਂਸਮਿਨਾਇਟਿਸ) ਲਈ ਨਿਗਰਾਨੀ ਕੀਤੀ ਜਾਣੀ ਚਾਹੀਦੀ ਹੈ।

ਇਸ ਐਪਲੀਕੇਸ਼ਨ ਨੇ ਤਰਜੀਹੀ ਸਮੀਖਿਆ, ਅਨਾਥ ਅਤੇ ਬ੍ਰੇਕਥਰੂ ਥੈਰੇਪੀ ਅਹੁਦਿਆਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ ਹੈ।

FDA ਨੇ CSL Behring LLC ਨੂੰ Hemgenix ਦੀ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ।

FDA ਬਾਰੇ

FDA, ਯੂਐਸ ਡਿਪਾਰਟਮੈਂਟ ਆਫ਼ ਹੈਲਥ ਐਂਡ ਹਿਊਮਨ ਸਰਵਿਸਿਜ਼ ਦੇ ਅੰਦਰ ਇੱਕ ਏਜੰਸੀ, ਮਨੁੱਖੀ ਅਤੇ ਵੈਟਰਨਰੀ ਦਵਾਈਆਂ, ਵੈਕਸੀਨ ਅਤੇ ਮਨੁੱਖੀ ਵਰਤੋਂ ਲਈ ਹੋਰ ਜੈਵਿਕ ਉਤਪਾਦਾਂ, ਅਤੇ ਮੈਡੀਕਲ ਉਪਕਰਨਾਂ ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ, ਪ੍ਰਭਾਵ ਅਤੇ ਸੁਰੱਖਿਆ ਦਾ ਭਰੋਸਾ ਦੇ ਕੇ ਜਨਤਕ ਸਿਹਤ ਦੀ ਰੱਖਿਆ ਕਰਦੀ ਹੈ।

ਏਜੰਸੀ ਸਾਡੇ ਦੇਸ਼ ਦੀ ਭੋਜਨ ਸਪਲਾਈ, ਸ਼ਿੰਗਾਰ ਸਮੱਗਰੀ, ਖੁਰਾਕ ਪੂਰਕ, ਇਲੈਕਟ੍ਰਾਨਿਕ ਰੇਡੀਏਸ਼ਨ ਦੇਣ ਵਾਲੇ ਉਤਪਾਦਾਂ, ਅਤੇ ਤੰਬਾਕੂ ਉਤਪਾਦਾਂ ਨੂੰ ਨਿਯਮਤ ਕਰਨ ਲਈ ਸੁਰੱਖਿਆ ਅਤੇ ਸੁਰੱਖਿਆ ਲਈ ਵੀ ਜ਼ਿੰਮੇਵਾਰ ਹੈ।

ਸਰੋਤ: ਅਮਰੀਕੀ ਖੁਰਾਕ ਅਤੇ ਡਰੱਗ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ