FDA одобрило первую генную терапию для лечения взрослых с гемофилией B

Ассоциация Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобренный Hemgenix, аденоассоциированный вирусный вектор на основе генной терапии для лечения взрослых с гемофилией B (врожденный дефицит фактора IX), которые в настоящее время проходят профилактическую терапию фактором IX, или имеют текущее или историческое угрожающее жизни кровотечение, или имеют повторные, серьезные эпизоды спонтанных кровотечений.

«Генная терапия гемофилии находится на горизонте уже более двух десятилетий. Несмотря на достижения в лечении гемофилии, профилактика и лечение эпизодов кровотечения могут отрицательно сказаться на качестве жизни людей», — сказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA. 

«Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с гемофилией B и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто страдает от тяжелого бремени болезни, связанной с этой формой гемофилии.

Что такое гемофилия В?

Гемофилия B — это генетическое нарушение свертываемости крови, возникающее в результате отсутствия или недостаточного уровня фактора свертывания крови IX, белка, необходимого для образования тромбов, чтобы остановить кровотечение. Симптомы могут включать длительное или сильное кровотечение после травмы, операции или стоматологической процедуры; в тяжелых случаях эпизоды кровотечения могут возникать спонтанно без ясной причины. Длительные эпизоды кровотечения могут привести к серьезным осложнениям, таким как кровотечение в суставы, мышцы или внутренние органы, включая мозг.

Большинство людей, страдающих гемофилией В и испытывающих симптомы, — мужчины. Распространенность гемофилии В среди населения составляет примерно один случай на 40,000 15 человек; Гемофилия В составляет около 10% больных гемофилией. Многие женщины-носители болезни не имеют симптомов. Однако примерно у 25-XNUMX% женщин-носителей наблюдаются легкие симптомы; в редких случаях у женщин могут быть умеренные или тяжелые симптомы.

Лечение обычно включает замену отсутствующего или дефицитного фактора свертывания крови для улучшения способности организма останавливать кровотечение и способствовать заживлению. Пациентам с тяжелой формой гемофилии В обычно требуется рутинная схема лечения внутривенными (в/в) инфузиями препаратов, замещающих фактор IX, для поддержания достаточного уровня фактора свертывания крови для предотвращения эпизодов кровотечения.

Ген свертывания крови

Hemgenix представляет собой одноразовый продукт генной терапии, который вводят в виде разовой дозы путем внутривенного вливания. Hemgenix состоит из вирусного вектора, несущего ген фактора свертывания крови IX. Ген экспрессируется в печени для производства белка фактора IX, для повышения уровня фактора IX в крови и, таким образом, ограничения эпизодов кровотечения.

Безопасность и эффективность Hemgenix оценивали в двух исследованиях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет с гемофилией B тяжелой или средней степени тяжести. Эффективность была установлена ​​на основании снижения годовой частоты кровотечений (КСК) у мужчин. В одном исследовании, в котором участвовало 54 человека, у субъектов наблюдалось повышение уровня активности фактора IX, снижение потребности в обычной профилактической заместительной терапии фактором IX и снижение ABR на 54% по сравнению с исходным уровнем.

Наиболее распространенные побочные реакции, связанные с приемом Hemgenix, включали повышение уровня ферментов печени, головную боль, легкие реакции, связанные с инфузией, и гриппоподобные симптомы. Пациентов следует контролировать на предмет нежелательных инфузионных реакций и повышения активности печеночных ферментов (трансаминит) в крови.

Это приложение получило статус Priority Review, Orphan и Breakthrough Therapy.

FDA одобрило Hemgenix для CSL Behring LLC.

О FDA

FDA, агентство в составе Министерства здравоохранения и социальных служб США, защищает общественное здоровье, обеспечивая безопасность, эффективность и безопасность лекарственных и ветеринарных препаратов, вакцин и других биологических продуктов для использования людьми, а также медицинских устройств.

Агентство также отвечает за безопасность продуктов питания, косметики, пищевых добавок, продуктов, испускающих электронное излучение, и за регулирование табачных изделий.

Источник: Управление по контролю за продуктами и лекарствами США