ஹீமோபிலியா பி உள்ள பெரியவர்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான முதல் மரபணு சிகிச்சையை FDA அங்கீகரிக்கிறது

தி அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஹெம்ஜெனிக்ஸ், தற்போது காரணி IX நோய்த்தடுப்பு சிகிச்சையைப் பயன்படுத்தும் ஹீமோபிலியா பி (பிறவி காரணி IX குறைபாடு) உள்ள பெரியவர்களுக்கு சிகிச்சை அளிப்பதற்கான அடினோ-தொடர்புடைய வைரஸ் வெக்டார் அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சை, அல்லது தற்போதைய அல்லது வரலாற்று உயிருக்கு ஆபத்தான இரத்தக்கசிவு அல்லது மீண்டும் மீண்டும் கடுமையான இரத்தப்போக்கு உள்ளது. தன்னிச்சையான இரத்தப்போக்கு அத்தியாயங்கள்.

"ஹீமோபிலியாவுக்கான மரபணு சிகிச்சை இரண்டு தசாப்தங்களுக்கும் மேலாக அடிவானத்தில் உள்ளது. ஹீமோபிலியா சிகிச்சையில் முன்னேற்றங்கள் இருந்தபோதிலும், இரத்தப்போக்கு அத்தியாயங்களைத் தடுப்பது மற்றும் சிகிச்சையளிப்பது தனிநபர்களின் வாழ்க்கைத் தரத்தை மோசமாக பாதிக்கும்" என்று எஃப்.டி.ஏ இன் உயிரியல் மதிப்பீடு மற்றும் ஆராய்ச்சி மையத்தின் இயக்குனர் பீட்டர் மார்க்ஸ் கூறினார். 

"இன்றைய ஒப்புதல் ஹீமோபிலியா பி நோயாளிகளுக்கு ஒரு புதிய சிகிச்சை விருப்பத்தை வழங்குகிறது மற்றும் இந்த வகையான ஹீமோபிலியாவுடன் தொடர்புடைய நோயின் அதிக சுமையை அனுபவிப்பவர்களுக்கு புதுமையான சிகிச்சைகள் வளர்ச்சியில் முக்கியமான முன்னேற்றத்தை பிரதிபலிக்கிறது.

ஹீமோபிலியா பி என்றால் என்ன?

ஹீமோபிலியா பி என்பது ஒரு மரபணு இரத்தப்போக்குக் கோளாறு ஆகும், இது இரத்தக் கசிவை நிறுத்துவதற்கு இரத்தக் கட்டிகளை உருவாக்குவதற்குத் தேவையான புரதமான காரணி IX, இரத்தம் உறைதல் போதிய அளவு இல்லாததால் ஏற்படுகிறது. அறிகுறிகளில் காயம், அறுவை சிகிச்சை அல்லது பல் செயல்முறைக்குப் பிறகு நீடித்த அல்லது அதிக இரத்தப்போக்கு அடங்கும்; கடுமையான சந்தர்ப்பங்களில், தெளிவான காரணமின்றி இரத்தப்போக்கு நிகழ்வுகள் தன்னிச்சையாக ஏற்படலாம். நீடித்த இரத்தப்போக்கு அத்தியாயங்கள் மூட்டுகள், தசைகள் அல்லது மூளை உட்பட உள் உறுப்புகளில் இரத்தப்போக்கு போன்ற கடுமையான சிக்கல்களுக்கு வழிவகுக்கும்.

ஹீமோபிலியா பி மற்றும் அறிகுறிகளை அனுபவிக்கும் பெரும்பாலான நபர்கள் ஆண்கள். மக்கள்தொகையில் ஹீமோபிலியா B இன் பரவலானது 40,000 இல் ஒன்று; ஹீமோபிலியா பி சுமார் 15% ஹீமோபிலியா நோயாளிகளைக் குறிக்கிறது. இந்த நோயின் கேரியர்கள் பல பெண்களுக்கு எந்த அறிகுறிகளும் இல்லை. இருப்பினும், 10-25% பெண் கேரியர்கள் லேசான அறிகுறிகளைக் கொண்டுள்ளனர்; அரிதான சந்தர்ப்பங்களில், பெண்களுக்கு மிதமான அல்லது கடுமையான அறிகுறிகள் இருக்கலாம்.

இரத்தப்போக்கு நிறுத்த மற்றும் குணப்படுத்துவதை ஊக்குவிக்க உடலின் திறனை மேம்படுத்த, காணாமல் போன அல்லது குறைபாடுள்ள உறைதல் காரணியை மாற்றுவதை சிகிச்சை பொதுவாக உள்ளடக்குகிறது. கடுமையான ஹீமோபிலியா B உடைய நோயாளிகளுக்கு இரத்தப்போக்கு எபிசோட்களைத் தடுக்க போதுமான அளவு உறைதல் காரணியைப் பராமரிக்க, காரணி IX மாற்று தயாரிப்புகளின் நரம்புவழி (IV) உட்செலுத்துதல்களின் வழக்கமான சிகிச்சை முறை தேவைப்படுகிறது.

இரத்தம் உறைதல் மரபணு

ஹெம்ஜெனிக்ஸ் என்பது IV உட்செலுத்துதல் மூலம் ஒற்றை டோஸாக வழங்கப்படும் ஒரு முறை மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்பு ஆகும். ஹெம்ஜெனிக்ஸ் காரணி IX ஐ உறைய வைப்பதற்கான மரபணுவைச் சுமந்து செல்லும் வைரஸ் வெக்டரைக் கொண்டுள்ளது. காரணி IX புரதத்தை உருவாக்கவும், காரணி IX இன் இரத்த அளவை அதிகரிக்கவும், அதன் மூலம் இரத்தப்போக்கு எபிசோட்களை கட்டுப்படுத்தவும் மரபணு கல்லீரலில் வெளிப்படுத்தப்படுகிறது.

Hemgenix இன் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் 57 முதல் 18 வயதுடைய 75 வயது வந்த ஆண்களிடம் கடுமையான அல்லது மிதமான கடுமையான ஹீமோபிலியா B கொண்ட இரண்டு ஆய்வுகளில் மதிப்பிடப்பட்டது. ஆண்களின் வருடாந்திர இரத்தப்போக்கு விகிதம் (ABR) குறைவதன் அடிப்படையில் செயல்திறன் நிறுவப்பட்டது. 54 பங்கேற்பாளர்களைக் கொண்ட ஒரு ஆய்வில், பாடங்கள் காரணி IX செயல்பாட்டு நிலைகளில் அதிகரிப்பு, வழக்கமான காரணி IX மாற்று நோய்த்தடுப்புக்கான தேவை குறைந்தது மற்றும் அடிப்படையுடன் ஒப்பிடும்போது ABR இல் 54% குறைப்பு.

ஹெம்ஜெனிக்ஸ் உடன் தொடர்புடைய மிகவும் பொதுவான பாதகமான எதிர்விளைவுகளில் கல்லீரல் நொதி அதிகரிப்பு, தலைவலி, லேசான உட்செலுத்துதல் தொடர்பான எதிர்வினைகள் மற்றும் காய்ச்சல் போன்ற அறிகுறிகள் அடங்கும். நோயாளிகளின் இரத்தத்தில் பாதகமான உட்செலுத்துதல் எதிர்வினைகள் மற்றும் கல்லீரல் நொதிகளின் அதிகரிப்பு (டிரான்ஸ்மினிடிஸ்) ஆகியவற்றைக் கண்காணிக்க வேண்டும்.

இந்த பயன்பாடு முன்னுரிமை மதிப்பாய்வு, அனாதை மற்றும் திருப்புமுனை சிகிச்சை பெயர்களைப் பெற்றது.

சிஎஸ்எல் பெஹ்ரிங் எல்எல்சிக்கு ஹெம்ஜெனிக்ஸ்க்கு FDA ஒப்புதல் அளித்தது.

FDA பற்றி

மனித மற்றும் கால்நடை மருந்துகள், தடுப்பூசிகள் மற்றும் மனித பயன்பாட்டிற்கான பிற உயிரியல் பொருட்கள் மற்றும் மருத்துவ சாதனங்களின் பாதுகாப்பு, செயல்திறன் மற்றும் பாதுகாப்பை உறுதி செய்வதன் மூலம் US சுகாதார மற்றும் மனித சேவைகள் துறையின் ஒரு நிறுவனமான FDA, பொது சுகாதாரத்தைப் பாதுகாக்கிறது.

நமது நாட்டின் உணவு வழங்கல், அழகுசாதனப் பொருட்கள், உணவுப் பொருட்கள், மின்னணுக் கதிர்வீச்சைக் கொடுக்கும் தயாரிப்புகள் மற்றும் புகையிலைப் பொருட்களை ஒழுங்குபடுத்துதல் ஆகியவற்றின் பாதுகாப்பு மற்றும் பாதுகாப்பிற்கும் ஏஜென்சி பொறுப்பாகும்.

மூலம்: அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம்