องค์การอาหารและยาอนุมัติการบำบัดด้วยยีนครั้งแรกเพื่อรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบี

พื้นที่ องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) อนุมัติ Hemgenix การบำบัดด้วยยีนเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบี (การขาดแฟกเตอร์ IX แต่กำเนิด) ซึ่งกำลังใช้การรักษาด้วยการป้องกันโรคแฟกเตอร์ IX หรือมีเลือดออกที่คุกคามชีวิตในปัจจุบันหรือในอดีต หรือมีซ้ำ ๆ ร้ายแรง ตอนเลือดออกที่เกิดขึ้นเอง

“การบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคฮีโมฟีเลียนั้นเกิดขึ้นมานานกว่าสองทศวรรษแล้ว แม้จะมีความก้าวหน้าในการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย การป้องกันและการรักษาภาวะเลือดออกอาจส่งผลเสียต่อคุณภาพชีวิตของแต่ละบุคคล” Peter Marks, MD, Ph.D. ผู้อำนวยการศูนย์การประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าว 

“การอนุมัติในวันนี้มอบทางเลือกการรักษาใหม่สำหรับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบี และแสดงถึงความก้าวหน้าที่สำคัญในการพัฒนาวิธีการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่สำหรับผู้ที่ประสบกับภาระโรคสูงที่เกี่ยวข้องกับโรคฮีโมฟีเลียรูปแบบนี้

ฮีโมฟีเลีย บี คืออะไร?

ฮีโมฟีเลีย บี เป็นโรคเลือดออกทางพันธุกรรมซึ่งเป็นผลมาจากระดับปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่ขาดหายไปหรือไม่เพียงพอ Factor IX ซึ่งเป็นโปรตีนที่จำเป็นในการสร้างลิ่มเลือดเพื่อหยุดเลือด อาการอาจรวมถึงการมีเลือดออกเป็นเวลานานหรือออกมากหลังจากได้รับบาดเจ็บ การผ่าตัด หรือการทำหัตถการทางทันตกรรม ในกรณีที่รุนแรง อาการเลือดออกอาจเกิดขึ้นเองโดยไม่ทราบสาเหตุที่ชัดเจน การมีเลือดออกเป็นเวลานานอาจนำไปสู่ภาวะแทรกซ้อนร้ายแรง เช่น เลือดออกในข้อต่อ กล้ามเนื้อ หรืออวัยวะภายใน รวมทั้งสมอง

บุคคลส่วนใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีและพบอาการเป็นผู้ชาย ความชุกของฮีโมฟีเลียบีในประชากรประมาณหนึ่งใน 40,000; ฮีโมฟีเลียบีคิดเป็นประมาณ 15% ของผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย ผู้หญิงหลายคนที่เป็นพาหะของโรคนี้ไม่มีอาการ อย่างไรก็ตาม ประมาณ 10-25% ของผู้หญิงที่เป็นพาหะมีอาการไม่รุนแรง ในบางกรณี ผู้หญิงอาจมีอาการปานกลางหรือรุนแรง

การรักษาโดยทั่วไปเกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่ขาดหายไปหรือขาดไป เพื่อปรับปรุงความสามารถของร่างกายในการห้ามเลือดและส่งเสริมการรักษา ผู้ป่วยที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีขั้นรุนแรงมักต้องการการรักษาเป็นประจำด้วยการให้ผลิตภัณฑ์ทดแทน Factor IX ทางหลอดเลือดดำ (IV) เพื่อรักษาระดับปัจจัยการแข็งตัวของเลือดให้เพียงพอเพื่อป้องกันอาการเลือดออก

ยีนการแข็งตัวของเลือด

Hemgenix เป็นผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดแบบใช้ครั้งเดียวโดยฉีดเข้าเส้นเลือดดำ Hemgenix ประกอบด้วยเวกเตอร์ไวรัสที่มียีนสำหรับการแข็งตัวของเลือด Factor IX ยีนดังกล่าวแสดงออกในตับเพื่อผลิตโปรตีน Factor IX เพื่อเพิ่มระดับเลือดของ Factor IX และด้วยเหตุนี้จึงจำกัดภาวะเลือดออก

ความปลอดภัยและประสิทธิผลของ Hemgenix ได้รับการประเมินในการศึกษาสองครั้งของผู้ชายวัยผู้ใหญ่ 57 คนอายุ 18 ถึง 75 ปีที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือรุนแรงปานกลาง ประสิทธิผลถูกกำหนดขึ้นจากการลดลงของอัตราการตกเลือดต่อปี (ABR) ของผู้ชาย ในการศึกษาหนึ่งซึ่งมีผู้เข้าร่วม 54 คน อาสาสมัครมีระดับกิจกรรมของ Factor IX เพิ่มขึ้น ความต้องการการป้องกันทดแทน Factor IX ประจำลดลง และ ABR ลดลง 54% เมื่อเทียบกับค่าพื้นฐาน

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดที่เกี่ยวข้องกับ Hemgenix ได้แก่ การเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ในตับ ปวดศีรษะ ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาเล็กน้อย และอาการคล้ายไข้หวัดใหญ่ ผู้ป่วยควรได้รับการตรวจติดตามอาการไม่พึงประสงค์จากยาและระดับเอนไซม์ตับ (transaminitis) ในเลือด

แอปพลิเคชันนี้ได้รับการพิจารณาลำดับความสำคัญ เด็กกำพร้า และการบำบัดแบบก้าวหน้า

องค์การอาหารและยาอนุมัติให้ Hemgenix แก่ CSL Behring LLC

เกี่ยวกับ อย.

องค์การอาหารและยา (FDA) ซึ่งเป็นหน่วยงานภายในกระทรวงสาธารณสุขและบริการมนุษย์ของสหรัฐอเมริกา ปกป้องสุขภาพของประชาชนโดยรับรองความปลอดภัย ประสิทธิภาพ และความปลอดภัยของยาสำหรับมนุษย์และสัตว์ วัคซีน และผลิตภัณฑ์ทางชีวภาพอื่นๆ สำหรับมนุษย์ และอุปกรณ์ทางการแพทย์

นอกจากนี้ หน่วยงานยังรับผิดชอบด้านความปลอดภัยและความมั่นคงของแหล่งอาหาร เครื่องสำอาง ผลิตภัณฑ์เสริมอาหาร ผลิตภัณฑ์ที่ปล่อยรังสีอิเล็กทรอนิกส์ และควบคุมผลิตภัณฑ์ยาสูบ

แหล่งที่มา: สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกา