FDA, Hemofili B'li yetişkinleri tedavi etmek için ilk gen tedavisini onayladı

The ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Hemofili B'li (doğuştan Faktör IX eksikliği) yetişkinlerin tedavisi için adeno-ilişkili virüs vektörü bazlı bir gen tedavisi olan Hemgenix'i onayladı. spontan kanama atakları.

"Hemofili için gen tedavisi yirmi yılı aşkın bir süredir ufukta. Hemofili tedavisindeki ilerlemelere rağmen, kanama ataklarının önlenmesi ve tedavisi bireylerin yaşam kalitelerini olumsuz etkileyebilir,” dedi FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi direktörü Dr. 

"Bugünkü onay, Hemofili B'li hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor ve bu hemofili formuyla ilişkili yüksek hastalık yükü yaşayanlar için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesinde önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor.

Hemofili B nedir?

Hemofili B, kanamayı durdurmak için kan pıhtıları üretmek için gerekli bir protein olan kan pıhtılaşma Faktörü IX'un eksik veya yetersiz düzeylerinden kaynaklanan genetik bir kanama bozukluğudur. Semptomlar, bir yaralanma, ameliyat veya diş prosedüründen sonra uzun süreli veya ağır kanamayı içerebilir; Şiddetli vakalarda, kanama atakları net bir neden olmaksızın kendiliğinden ortaya çıkabilir. Uzun süreli kanama atakları, eklemlerde, kaslarda veya beyin dahil iç organlarda kanama gibi ciddi komplikasyonlara yol açabilir.

Hemofili B'ye sahip olan ve semptomlar yaşayan çoğu kişi erkektir. Hemofili B'nin popülasyondaki prevalansı yaklaşık 40,000'de birdir; Hemofili B, hemofili hastalarının yaklaşık %15'ini temsil eder. Hastalığı taşıyan birçok kadında semptom görülmez. Bununla birlikte, taşıyıcı kadınların tahminen %10-25'inde hafif semptomlar görülür; Nadir durumlarda, kadınlarda orta veya şiddetli semptomlar olabilir.

Tedavi tipik olarak vücudun kanamayı durdurma ve iyileşmeyi destekleme yeteneğini geliştirmek için eksik veya eksik pıhtılaşma faktörünün değiştirilmesini içerir. Şiddetli Hemofili B'li hastalar tipik olarak, kanama epizotlarını önlemek için yeterli pıhtılaşma faktörü seviyelerini korumak için Faktör IX replasman ürünlerinin intravenöz (IV) infüzyonlarından oluşan rutin bir tedavi rejimi gerektirir.

Kan pıhtılaşma geni

Hemgenix, IV infüzyon yoluyla tek doz olarak verilen tek seferlik bir gen tedavisi ürünüdür. Hemgenix, Faktör IX'un pıhtılaşması için bir gen taşıyan viral bir vektörden oluşur. Gen, Faktör IX proteinini üretmek, Faktör IX'un kan seviyelerini artırmak ve böylece kanama olaylarını sınırlamak için karaciğerde eksprese edilir.

Hemgenix'in güvenliliği ve etkililiği, şiddetli veya orta şiddetli Hemofili B'ye sahip 57 ila 18 yaş arası 75 yetişkin erkek üzerinde yapılan iki çalışmada değerlendirilmiştir. Etkililik, erkeklerde yıllık kanama hızındaki (ABR) düşüşlere dayanılarak belirlenmiştir. 54 katılımcının yer aldığı bir çalışmada, deneklerin Faktör IX aktivite seviyelerinde artışlar, rutin Faktör IX replasman profilaksisine olan ihtiyaçta azalma ve başlangıca göre ABR'de %54 azalma vardı.

Hemgenix ile ilişkili en yaygın advers reaksiyonlar arasında karaciğer enzim yükselmeleri, baş ağrısı, hafif infüzyonla ilişkili reaksiyonlar ve grip benzeri semptomlar yer alır. Hastalar, kanlarında advers infüzyon reaksiyonları ve karaciğer enzim yükselmeleri (transaminit) açısından izlenmelidir.

Bu uygulama, Öncelikli İnceleme, Yetim ve Çığır Açan Terapi unvanlarını almıştır.

FDA, CSL Behring LLC'ye Hemgenix onayı verdi.

FDA Hakkında

ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanına bağlı bir ajans olan FDA, insan ve veteriner ilaçlarının, aşıların ve beşeri kullanıma yönelik diğer biyolojik ürünlerin ve tıbbi cihazların güvenliğini, etkinliğini ve güvenliğini sağlayarak halk sağlığını korur.

Ajans ayrıca, ülkemizin gıda tedarikinin, kozmetik ürünlerinin, besin takviyelerinin, elektronik radyasyon yayan ürünlerin ve tütün ürünlerinin düzenlenmesinden de sorumludur.

KAYNAK: ABD Gıda ve İlaç İdaresi