وافقت إدارة الغذاء والدواء على أول علاج جيني لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا ب

• إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافق Hemgenix ، وهو علاج جيني قائم على ناقل الفيروس مرتبط بالغدة لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا B (نقص العامل التاسع) الذين يستخدمون حاليًا العلاج الوقائي للعامل IX ، أو يعانون من نزيف حالي أو تاريخي يهدد الحياة ، أو تعرضوا لنزيف خطير متكرر نوبات نزيف عفوية.

"كان العلاج الجيني للهيموفيليا في الأفق لأكثر من عقدين. على الرغم من التقدم في علاج الهيموفيليا ، فإن الوقاية من نوبات النزيف وعلاجها يمكن أن تؤثر سلبًا على نوعية حياة الأفراد ، "قال بيتر ماركس ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، مدير مركز إدارة الأغذية والأدوية لتقييم البيولوجيا والبحوث. 

"توفر الموافقة اليوم خيارًا علاجيًا جديدًا لمرضى الهيموفيليا B وتمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا.

ما هو الهيموفيليا ب؟

الهيموفيليا B هو اضطراب نزيف وراثي ناتج عن نقص أو نقص مستويات عامل تخثر الدم IX ، وهو بروتين ضروري لإنتاج جلطات الدم لوقف النزيف. يمكن أن تشمل الأعراض نزيفًا مطولًا أو حادًا بعد الإصابة أو الجراحة أو إجراء الأسنان ؛ في الحالات الشديدة ، يمكن أن تحدث نوبات النزيف بشكل عفوي دون سبب واضح. يمكن أن تؤدي نوبات النزيف المطول إلى مضاعفات خطيرة ، مثل النزيف في المفاصل أو العضلات أو الأعضاء الداخلية ، بما في ذلك الدماغ.

معظم الأفراد الذين يعانون من الهيموفيليا B ويعانون من الأعراض هم من الرجال. يبلغ معدل انتشار الهيموفيليا B بين السكان حوالي واحد من كل 40,000 ؛ يمثل الهيموفيليا B حوالي 15٪ من مرضى الهيموفيليا. العديد من النساء اللاتي يحملن المرض ليس لديهن أعراض. ومع ذلك ، فإن ما يقدر بنحو 10-25 ٪ من النساء الحوامل لديهن أعراض خفيفة. في حالات نادرة ، قد يكون لدى النساء أعراض معتدلة أو شديدة.

يتضمن العلاج عادةً استبدال عامل التجلط المفقود أو الناقص لتحسين قدرة الجسم على وقف النزيف وتعزيز الشفاء. يحتاج المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B الحاد عادةً إلى نظام علاج روتيني من الحقن الوريدي (IV) من منتجات استبدال العامل IX للحفاظ على مستويات كافية من عامل التخثر لمنع نوبات النزيف.

جين تجلط الدم

Hemgenix هو منتج علاج جيني لمرة واحدة يُعطى كجرعة وحيدة عن طريق التسريب الوريدي. يتكون Hemgenix من ناقل فيروسي يحمل جينًا لعامل التخثر IX. يتم التعبير عن الجين في الكبد لإنتاج بروتين العامل التاسع ، لزيادة مستويات العامل التاسع في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزيف.

تم تقييم سلامة وفعالية Hemgenix في دراستين على 57 رجلاً بالغًا تتراوح أعمارهم بين 18 و 75 عامًا مصابين بمرض الهيموفيليا ب الشديد أو متوسط ​​الشدة. في إحدى الدراسات ، التي ضمت 54 مشاركًا ، كان لدى الأشخاص زيادات في مستويات نشاط العامل التاسع ، وانخفاض الحاجة إلى العلاج الوقائي الروتيني لاستبدال العامل التاسع ، وانخفاض بنسبة 54 ٪ في ABR مقارنة بخط الأساس.

تضمنت التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا المرتبطة بـ Hemgenix ارتفاعات إنزيم الكبد والصداع والتفاعلات الخفيفة المرتبطة بالتسريب وأعراض تشبه أعراض الأنفلونزا. يجب مراقبة المرضى بحثًا عن تفاعلات التسريب الضائرة وارتفاع إنزيم الكبد (التهاب الترانس الأمين) في دمائهم.

تلقى هذا التطبيق تصنيفات مراجعة الأولوية والعلاج اليتيم والاختراق.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على Hemgenix لشركة CSL Behring LLC.

حول ادارة الاغذية والعقاقير

تحمي إدارة الغذاء والدواء ، وهي وكالة تابعة لوزارة الصحة والخدمات البشرية الأمريكية ، الصحة العامة من خلال ضمان سلامة وفعالية وأمن الأدوية البشرية والبيطرية واللقاحات والمنتجات البيولوجية الأخرى للاستخدام البشري والأجهزة الطبية.

الوكالة مسؤولة أيضًا عن سلامة وأمن الإمدادات الغذائية ومستحضرات التجميل والمكملات الغذائية في بلادنا ، والمنتجات التي تنبعث منها الإشعاع الإلكتروني ، وعن تنظيم منتجات التبغ.

المصدر: الادارة الامريكية للطعام والمخدرات