FDA schvaluje první genovou terapii k léčbě dospělých s hemofilií B

Projekt Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválený Hemgenix, adeno-asociovaná virová genová terapie založená na vektoru pro léčbu dospělých s hemofilií B (vrozený nedostatek faktoru IX), kteří v současné době používají profylaxi faktoru IX nebo mají v současnosti nebo v minulosti život ohrožující krvácení nebo mají opakované, závažné epizody spontánního krvácení.

„Genová terapie hemofilie je na obzoru již více než dvě desetiletí. Navzdory pokrokům v léčbě hemofilie může prevence a léčba krvácivých epizod nepříznivě ovlivnit kvalitu života jednotlivců,“ řekl Peter Marks, MD, Ph.D., ředitel Centra pro hodnocení a výzkum biologických látek FDA. 

„Dnešní schválení poskytuje novou možnost léčby pro pacienty s hemofilií B a představuje důležitý pokrok ve vývoji inovativních terapií pro ty, kteří trpí vysokou zátěží nemocí spojenou s touto formou hemofilie.

Co je hemofilie B?

Hemofilie B je genetická porucha krvácení způsobená chybějícími nebo nedostatečnými hladinami faktoru IX pro srážení krve, proteinu potřebného k tvorbě krevních sraženin k zastavení krvácení. Příznaky mohou zahrnovat prodloužené nebo silné krvácení po úrazu, operaci nebo zubním zákroku; v těžkých případech se krvácivé epizody mohou objevit spontánně bez jasné příčiny. Dlouhodobé krvácivé epizody mohou vést k závažným komplikacím, jako je krvácení do kloubů, svalů nebo vnitřních orgánů včetně mozku.

Většina jedinců, kteří mají hemofilii B a mají příznaky, jsou muži. Prevalence hemofilie B v populaci je asi jeden ze 40,000 15; Hemofilie B představuje asi 10 % pacientů s hemofilií. Mnoho žen přenašečů onemocnění nemá žádné příznaky. Odhaduje se však, že 25–XNUMX % přenašeček má mírné příznaky; ve vzácných případech mohou mít ženy středně závažné nebo závažné příznaky.

Léčba obvykle zahrnuje nahrazení chybějícího nebo nedostatečného srážecího faktoru, aby se zlepšila schopnost těla zastavit krvácení a podpořilo hojení. Pacienti s těžkou hemofilií B typicky vyžadují rutinní léčebný režim intravenózních (IV) infuzí přípravků nahrazujících Faktor IX, aby se udržely dostatečné hladiny srážecího faktoru, aby se zabránilo epizodám krvácení.

Gen pro srážení krve

Hemgenix je jednorázový přípravek pro genovou terapii podávaný v jedné dávce intravenózní infuzí. Hemgenix se skládá z virového vektoru nesoucího gen pro srážení faktoru IX. Gen je exprimován v játrech, aby produkoval protein Faktor IX, aby se zvýšila hladina faktoru IX v krvi, a tím se omezily epizody krvácení.

Bezpečnost a účinnost přípravku Hemgenix byla hodnocena ve dvou studiích s 57 dospělými muži ve věku 18 až 75 let s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B. Účinnost byla stanovena na základě snížení anualizované míry krvácení (ABR) u mužů. V jedné studii, které se zúčastnilo 54 účastníků, vykazovali subjekty zvýšení úrovně aktivity faktoru IX, sníženou potřebu rutinní profylaxe nahrazující faktor IX a 54% snížení ABR ve srovnání s výchozí hodnotou.

Mezi nejčastější nežádoucí účinky spojené s přípravkem Hemgenix patřily zvýšení jaterních enzymů, bolest hlavy, mírné reakce související s infuzí a příznaky podobné chřipce. U pacientů je třeba sledovat nežádoucí reakce na infuzi a zvýšení hladiny jaterních enzymů (transaminitidy) v krvi.

Tato aplikace získala označení Priority Review, Orphan a Breakthrough Therapy.

FDA udělil schválení Hemgenix společnosti CSL Behring LLC.

O FDA

FDA, agentura v rámci amerického ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb, chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léků, vakcín a dalších biologických produktů pro humánní použití a lékařských zařízení.

Agentura je také zodpovědná za bezpečnost a zabezpečení dodávek potravin naší země, kosmetiky, doplňků stravy, produktů, které vydávají elektronické záření, a za regulaci tabákových výrobků.

ZDROJ: US Food and Drug Administration