FDA genehmigt erste Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B

Das US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) genehmigte Hemgenix, eine auf Adeno-assoziierten Virusvektoren basierende Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel), die derzeit eine Faktor-IX-Prophylaxetherapie erhalten oder eine aktuelle oder frühere lebensbedrohliche Blutung haben oder wiederholt schwerwiegend sind spontane Blutungsepisoden.

„Die Gentherapie für Hämophilie ist seit mehr als zwei Jahrzehnten am Horizont. Trotz Fortschritten in der Behandlung von Hämophilie kann die Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden die Lebensqualität der Betroffenen beeinträchtigen“, sagte Peter Marks, MD, Ph.D., Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA. 

„Die heutige Zulassung bietet eine neue Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie B und stellt einen wichtigen Fortschritt in der Entwicklung innovativer Therapien für diejenigen dar, die unter einer hohen Krankheitslast im Zusammenhang mit dieser Form der Hämophilie leiden.

Was ist Hämophilie B?

Hämophilie B ist eine genetisch bedingte Blutgerinnungsstörung, die aus fehlenden oder unzureichenden Spiegeln des Blutgerinnungsfaktors IX resultiert, einem Protein, das zur Bildung von Blutgerinnseln benötigt wird, um Blutungen zu stoppen. Zu den Symptomen können verlängerte oder starke Blutungen nach einer Verletzung, Operation oder Zahnbehandlung gehören; In schweren Fällen können spontane Blutungsepisoden ohne eindeutige Ursache auftreten. Länger anhaltende Blutungsepisoden können zu schwerwiegenden Komplikationen führen, wie z. B. Blutungen in Gelenke, Muskeln oder innere Organe, einschließlich des Gehirns.

Die meisten Menschen mit Hämophilie B und Symptomen sind Männer. Die Prävalenz von Hämophilie B in der Bevölkerung liegt bei etwa einem von 40,000; Hämophilie B macht etwa 15 % der Patienten mit Hämophilie aus. Viele Trägerinnen der Krankheit haben keine Symptome. Jedoch haben schätzungsweise 10-25 % der weiblichen Träger leichte Symptome; In seltenen Fällen können Frauen mäßige oder schwere Symptome haben.

Die Behandlung umfasst typischerweise den Ersatz des fehlenden oder mangelhaften Gerinnungsfaktors, um die Fähigkeit des Körpers zu verbessern, Blutungen zu stoppen und die Heilung zu fördern. Patienten mit schwerer Hämophilie B benötigen typischerweise ein routinemäßiges Behandlungsschema mit intravenösen (IV) Infusionen von Faktor-IX-Ersatzprodukten, um ausreichende Spiegel des Gerinnungsfaktors aufrechtzuerhalten und Blutungsepisoden zu verhindern.

Blutgerinnungsgen

Hemgenix ist ein Gentherapieprodukt zur einmaligen Anwendung, das als Einzeldosis durch intravenöse Infusion verabreicht wird. Hemgenix besteht aus einem viralen Vektor, der ein Gen für den Gerinnungsfaktor IX trägt. Das Gen wird in der Leber exprimiert, um Faktor-IX-Protein zu produzieren, den Blutspiegel von Faktor IX zu erhöhen und dadurch Blutungsepisoden zu begrenzen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Hemgenix wurden in zwei Studien mit 57 erwachsenen Männern im Alter von 18 bis 75 Jahren mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B untersucht. Die Wirksamkeit wurde anhand der Abnahme der jährlichen Blutungsrate (ABR) der Männer nachgewiesen. In einer Studie mit 54 Teilnehmern wiesen die Probanden erhöhte Faktor-IX-Aktivitätsspiegel, einen verringerten Bedarf an routinemäßiger Faktor-IX-Ersatzprophylaxe und eine 54-prozentige Verringerung der ABR im Vergleich zum Ausgangswert auf.

Die häufigsten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Hemgenix waren Anstiege der Leberenzymwerte, Kopfschmerzen, leichte infusionsbedingte Reaktionen und grippeähnliche Symptome. Die Patienten sollten auf unerwünschte Infusionsreaktionen und Leberenzymerhöhungen (Transaminitis) im Blut überwacht werden.

Diese Anwendung erhielt die Bezeichnungen „Priority Review“, „Orphan“ und „Breakthrough Therapy“.

Die FDA hat CSL Behring LLC die Zulassung von Hemgenix erteilt.

Über FDA

Die FDA, eine Behörde des US-Gesundheitsministeriums, schützt die öffentliche Gesundheit, indem sie die Sicherheit, Wirksamkeit und Sicherheit von Human- und Tierarzneimitteln, Impfstoffen und anderen biologischen Produkten für den menschlichen Gebrauch sowie Medizinprodukten gewährleistet.

Die Behörde ist auch für die Sicherheit der Nahrungsmittelversorgung, Kosmetika, Nahrungsergänzungsmittel, Produkte, die elektronische Strahlung abgeben, und für die Regulierung von Tabakprodukten in unserem Land verantwortlich.

QUELLE: U.S. Food and Drug Administration