FDA hyväksyy ensimmäisen geeniterapian aikuisten hemofilia B:n hoitoon

- Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksytty Hemgenix, adeno-assosioitunut virusvektoripohjainen geeniterapia aikuisten hemofilia B:n (synnynnäinen tekijä IX:n puutos) hoitoon, jos he käyttävät tällä hetkellä tekijä IX -profylaksiaa tai joilla on nykyinen tai historiallinen hengenvaarallinen verenvuoto tai toistuva vakava spontaanit verenvuotojaksot.

"Hemofilian geeniterapia on ollut horisontissa yli kahden vuosikymmenen ajan. Huolimatta hemofilian hoidon edistymisestä, verenvuotojaksojen ehkäisy ja hoito voivat vaikuttaa haitallisesti yksilöiden elämänlaatuun", sanoi Peter Marks, MD, Ph.D., FDA:n biologisten arviointi- ja tutkimuskeskuksen johtaja. 

"Tämänpäiväinen hyväksyntä tarjoaa uuden hoitovaihtoehdon hemofilia B -potilaille ja edustaa tärkeää edistystä innovatiivisten hoitomuotojen kehittämisessä niille, joilla on suuri sairaustaakka, joka liittyy tähän hemofilian muotoon.

Mikä on hemofilia B?

Hemofilia B on geneettinen verenvuotohäiriö, joka johtuu veren hyytymistekijä IX:n, proteiinin, jota tarvitaan verihyytymien muodostumiseen verenvuodon pysäyttämiseksi, puuttumisesta tai riittämättömyydestä. Oireita voivat olla pitkittynyt tai runsas verenvuoto vamman, leikkauksen tai hammashoidon jälkeen; vaikeissa tapauksissa verenvuotojaksot voivat ilmaantua spontaanisti ilman selvää syytä. Pitkät verenvuotojaksot voivat aiheuttaa vakavia komplikaatioita, kuten verenvuotoa niveliin, lihaksiin tai sisäelimiin, mukaan lukien aivot.

Useimmat henkilöt, joilla on hemofilia B ja joilla on oireita, ovat miehiä. Hemofilia B:n esiintyvyys väestössä on noin yksi 40,000 15:sta; Hemofilia B edustaa noin 10 % hemofiliapotilaista. Monilla taudin kantajilla ei ole oireita. Kuitenkin arviolta 25-XNUMX %:lla kantajista on lieviä oireita; harvoissa tapauksissa naisilla voi olla kohtalaisia ​​tai vaikeita oireita.

Hoito sisältää tyypillisesti puuttuvan tai puutteellisen hyytymistekijän korvaamisen kehon kyvyn pysäyttää verenvuodon parantamiseksi ja paranemisen edistämiseksi. Potilaat, joilla on vaikea hemofilia B, tarvitsevat tyypillisesti rutiininomaisen hoito-ohjelman, jossa annetaan laskimonsisäisiä (IV) tekijä IX -korvaustuotteita, jotta hyytymistekijän taso pysyy riittävänä verenvuotojen estämiseksi.

Veren hyytymisgeeni

Hemgenix on kertaluonteinen geeniterapiatuote, joka annetaan kerta-annoksena suonensisäisenä infuusiona. Hemgenix koostuu virusvektorista, joka sisältää hyytymistekijä IX:n geenin. Geeni ekspressoituu maksassa tuottamaan tekijä IX -proteiinia, lisäämään tekijä IX -tasoja veressä ja rajoittamaan siten verenvuotojaksoja.

Hemgenixin turvallisuutta ja tehokkuutta arvioitiin kahdessa tutkimuksessa, joihin osallistui 57 aikuista 18–75-vuotiasta miestä, joilla oli vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B. Tehokkuus määritettiin miesten vuosittaisen verenvuotonopeuden (ABR) laskun perusteella. Yhdessä tutkimuksessa, johon osallistui 54 osallistujaa, koehenkilöiden tekijä IX:n aktiivisuustasot kohosivat, tavanomaisen tekijä IX -korvausprofylaksin tarve väheni ja ABR väheni 54 % lähtötasoon verrattuna.

Yleisimpiä Hemgenixiin liittyviä haittavaikutuksia olivat maksaentsyymien nousu, päänsärky, lievät infuusioon liittyvät reaktiot ja flunssan kaltaiset oireet. Potilaita tulee seurata haitallisten infuusioreaktioiden ja maksaentsyymien nousun (transaminiitti) varalta veressä.

Tämä sovellus sai Priority Review-, Orphan- ja Breakthrough Therapy -nimitykset.

FDA myönsi Hemgenixin hyväksynnän CSL Behring LLC:lle.

Tietoja FDA:sta

FDA, Yhdysvaltain terveys- ja ihmispalveluministeriön virasto, suojelee kansanterveyttä takaamalla ihmisille ja eläimille tarkoitettujen lääkkeiden, rokotteiden ja muiden ihmisille tarkoitettujen biologisten tuotteiden sekä lääkinnällisten laitteiden turvallisuuden, tehokkuuden ja turvallisuuden.

Virasto vastaa myös maamme elintarvikehuollon turvallisuudesta, kosmetiikasta, ravintolisistä, elektronista säteilyä lähettävistä tuotteista sekä tupakkatuotteiden sääntelystä.

LÄHDE: US Food and Drug Administration