La FDA approuve la première thérapie génique pour traiter les adultes atteints d'hémophilie B

La US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Hemgenix, une thérapie génique basée sur un vecteur de virus adéno-associé pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) qui utilisent actuellement un traitement prophylactique en facteur IX, ou qui ont une hémorragie actuelle ou historique potentiellement mortelle, ou qui ont des épisodes hémorragiques spontanés.

« La thérapie génique pour l'hémophilie est à l'horizon depuis plus de deux décennies. Malgré les progrès réalisés dans le traitement de l'hémophilie, la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques peuvent avoir un impact négatif sur la qualité de vie des individus », a déclaré Peter Marks, MD, Ph.D., directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA. 

« L'approbation d'aujourd'hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d'hémophilie B et représente un progrès important dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes souffrant d'un lourd fardeau de maladie associé à cette forme d'hémophilie.

Qu'est-ce que l'hémophilie B ?

L'hémophilie B est un trouble génétique de la coagulation résultant de niveaux manquants ou insuffisants de facteur de coagulation sanguine IX, une protéine nécessaire à la production de caillots sanguins pour arrêter le saignement. Les symptômes peuvent inclure des saignements prolongés ou abondants après une blessure, une intervention chirurgicale ou une intervention dentaire ; dans les cas graves, des épisodes hémorragiques peuvent survenir spontanément sans cause évidente. Les épisodes hémorragiques prolongés peuvent entraîner de graves complications, telles que des saignements dans les articulations, les muscles ou les organes internes, y compris le cerveau.

La plupart des personnes atteintes d'hémophilie B et qui présentent des symptômes sont des hommes. La prévalence de l'hémophilie B dans la population est d'environ un sur 40,000 15; L'hémophilie B représente environ 10 % des patients atteints d'hémophilie. De nombreuses femmes porteuses de la maladie ne présentent aucun symptôme. Cependant, on estime que 25 à XNUMX % des femmes porteuses présentent des symptômes bénins ; dans de rares cas, les femmes peuvent présenter des symptômes modérés ou graves.

Le traitement consiste généralement à remplacer le facteur de coagulation manquant ou déficient pour améliorer la capacité du corps à arrêter les saignements et à favoriser la guérison. Les patients atteints d'hémophilie B grave ont généralement besoin d'un régime de traitement de routine de perfusions intraveineuses (IV) de produits de remplacement du facteur IX pour maintenir des niveaux suffisants de facteur de coagulation pour prévenir les épisodes hémorragiques.

Gène de la coagulation du sang

Hemgenix est un produit de thérapie génique à usage unique administré en une dose unique par perfusion IV. Hemgenix consiste en un vecteur viral porteur d'un gène du facteur de coagulation IX. Le gène est exprimé dans le foie pour produire la protéine du facteur IX, pour augmenter les taux sanguins de facteur IX et ainsi limiter les épisodes hémorragiques.

L'innocuité et l'efficacité d'Hemgenix ont été évaluées dans deux études portant sur 57 hommes adultes âgés de 18 à 75 ans atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère. L'efficacité a été établie sur la base des diminutions du taux de saignement annualisé (TAA) chez les hommes. Dans une étude, qui comptait 54 participants, les sujets présentaient une augmentation des niveaux d'activité du facteur IX, une diminution du besoin de prophylaxie de remplacement du facteur IX de routine et une réduction de 54 % de l'ABR par rapport au départ.

Les effets indésirables les plus courants associés à Hemgenix comprenaient des élévations des enzymes hépatiques, des maux de tête, des réactions légères liées à la perfusion et des symptômes pseudo-grippaux. Les patients doivent être surveillés pour des réactions indésirables à la perfusion et des élévations des enzymes hépatiques (transaminite) dans leur sang.

Cette application a reçu les désignations Examen prioritaire, Orphelin et Thérapie révolutionnaire.

La FDA a accordé l'approbation d'Hemgenix à CSL Behring LLC.

À propos de la FDA

La FDA, une agence du département américain de la Santé et des Services sociaux, protège la santé publique en assurant la sécurité, l'efficacité et la sécurité des médicaments, vaccins et autres produits biologiques à usage humain et vétérinaire, ainsi que des dispositifs médicaux.

L'agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l'approvisionnement alimentaire, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits émettant des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac.

SOURCE : Administration américaine des aliments et des médicaments