Formheasann FDA an chéad ghéinteiripe chun cóireáil a dhéanamh ar dhaoine fásta le Hemophilia B

An Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) Hemgenix ceadaithe, géinteiripe veicteoir-bhunaithe víreas adeno-ghaolmhar chun cóireáil a dhéanamh ar dhaoine fásta le Hemophilia B (easnamh ó bhroinn Fachtóir IX) a úsáideann teiripe próifiolacsas Fachtóir IX faoi láthair, nó a bhfuil hemorrhage reatha nó stairiúil bagrach don bheatha acu, nó a bhfuil tromchúiseach acu arís agus arís eile. eipeasóid bleeding spontáineach.

“Tá géinteiripe do hemophilia ar an léaslíne le breis is fiche bliain. In ainneoin dul chun cinn i gcóireáil hemophilia, d’fhéadfadh drochthionchar a bheith ag cosc ​​agus cóireáil eipeasóidí fola ar cháilíocht beatha daoine aonair,” a dúirt Peter Marks, MD, Ph.D., stiúrthóir ar Ionad an FDA um Measúnú agus Taighde Bitheolaíochta. 

“Cuireann faomhadh an lae inniu rogha cóireála nua ar fáil d’othair a bhfuil Haemaifilia B orthu agus is dul chun cinn tábhachtach é maidir le teiripí nuálacha a fhorbairt dóibh siúd a bhfuil ualach ard galair orthu a bhaineann leis an gcineál seo haemafilia.

Cad é Hemophilia B?

Is neamhord fuilithe géiniteach é Hemophilia B a eascraíonn as leibhéil neamhleor téachtadh fola Fachtóir IX, próitéin a theastaíonn chun téachtáin fola a tháirgeadh chun fuiliú a stopadh. I measc na comharthaí is féidir fuiliú fada nó fuiliú trom tar éis gortú, máinliachta nó gnáthamh fiaclóireachta a áireamh; i gcásanna tromchúiseacha, is féidir le heipeasóidí fuilithe tarlú go spontáineach gan chúis shoiléir. Is féidir le heipeasóidí tromchúiseacha a bheith mar thoradh ar eipeasóidí fada fuilithe, amhail fuiliú isteach sna hailt, sna matáin nó sna horgáin inmheánacha, lena n-áirítear an inchinn.

Is fir iad formhór na ndaoine a bhfuil Hemophilia B acu agus a bhfuil airíonna taithí acu. Tá leitheadúlacht Hemophilia B sa daonra thart ar dhuine as gach 40,000; Is ionann Hemophilia B agus thart ar 15% d’othair le hemophilia. Níl aon comharthaí ag go leor ban-iompróirí an ghalair. Mar sin féin, meastar go bhfuil comharthaí éadrom ag thart ar 10-25% de na hiompróirí mná; i gcásanna neamhchoitianta, d’fhéadfadh comharthaí measartha nó trom a bheith ag mná.

De ghnáth is éard atá i gceist le cóireáil ná an fachtóir téachtadh atá easnamhach nó easnamhach a athsholáthar chun cumas an chomhlachta fuiliú a stopadh agus leigheas a chur chun cinn a fheabhsú. Go hiondúil teastaíonn gnáthchóireáil ar othair a bhfuil Hemophilia B trom orthu le haghaidh insiltí infhéitheach (IV) de tháirgí athsholáthair Fachtóir IX chun leibhéil dhóthanacha fachtóir téachtadh a choinneáil chun eipeasóidí fola a chosc.

Géine téachtadh fola

Is táirge géinteiripe aonuaire é Hemgenix a thugtar mar dháileog amháin trí insileadh IV. Is éard atá i Hemgenix veicteoir víreasach a iompraíonn géin le haghaidh téachtadh Fachtóir IX. Cuirtear an ghéin in iúl san ae chun próitéin Fachtóir IX a tháirgeadh, chun leibhéil fola Fachtóir IX a mhéadú agus mar sin teorainn a chur le heachtraí fuilithe.

Rinneadh meastóireacht ar shábháilteacht agus ar éifeachtacht Hemgenix in dhá staidéar ar 57 fear fásta 18 go 75 bliain d'aois le Hemophilia B trom nó measartha trom. Bunaíodh éifeachtúlacht bunaithe ar laghduithe ar ráta fuilithe bliantúil na bhfear (ABR). I staidéar amháin, ina raibh 54 rannpháirtí, bhí méaduithe ar leibhéil ghníomhaíochta Fachtóir IX ag na hábhair, laghdú ar an ngá atá le próifiolacsas athsholáthair Fachtóir IX gnáthaimh, agus laghdú 54% ar ABR i gcomparáid leis an mbunlíne.

I measc na bhfrithghníomhartha díobhálacha is coitianta a bhaineann le Hemgenix bhí ingearchlónna einsímí ae, tinneas cinn, imoibrithe éadroma a bhaineann le hinsileadh agus comharthaí cosúil le fliú. Ba cheart monatóireacht a dhéanamh ar othair le haghaidh frithghníomhartha díobhálacha insileadh agus ingearchlónna einsímí ae (transaminitis) ina gcuid fola.

Fuair ​​an t-iarratas seo ainmniúcháin Athbhreithnithe Tosaíochta, Teiripe Dílleachta agus Teiripe Cinn.

Thug an FDA faomhadh do Hemgenix do CSL Behring LLC.

Maidir FDA

Cosnaíonn an FDA, gníomhaireacht laistigh de Roinn Sláinte agus Seirbhísí Daonna na SA, sláinte an phobail trí shábháilteacht, éifeachtúlacht agus shlándáil drugaí daonna agus tréidliachta, vacsaíní agus táirgí bitheolaíocha eile a chinntiú lena n-úsáid ag an duine, agus feistí leighis.

Tá an ghníomhaireacht freagrach freisin as sábháilteacht agus slándáil sholáthar bia ár náisiúin, cosmaidí, forlíontaí aiste bia, táirgí a scaoileann radaíocht leictreonach, agus as táirgí tobac a rialáil.

FOINSE: Riarachán Bia agus Drugaí na SA