Az FDA jóváhagyta az első génterápiát a hemofília B-ben szenvedő felnőttek kezelésére

A US Food and Drug Administration (FDA) jóváhagyott Hemgenix, egy adeno-asszociált vírusvektor-alapú génterápia hemofília B-ben (veleszületett IX-es faktor-hiány) szenvedő felnőttek kezelésére, akik jelenleg IX-es faktor profilaxist alkalmaznak, vagy akiknek jelenleg vagy történetében életveszélyes vérzésük van, vagy ismétlődően súlyos, súlyos spontán vérzéses epizódok.

„A hemofília génterápiája több mint két évtizede van a láthatáron. A hemofília kezelésében elért fejlődés ellenére a vérzéses epizódok megelőzése és kezelése hátrányosan befolyásolhatja az egyének életminőségét” – mondta Peter Marks, MD, Ph.D., az FDA Biológiai Értékelő és Kutatóközpontjának igazgatója. 

„A mai jóváhagyás új kezelési lehetőséget biztosít a hemofília B-ben szenvedő betegek számára, és fontos előrelépést jelent az innovatív terápiák kifejlesztésében azok számára, akiknél a hemofília e formájával összefüggő magas betegségteher tapasztalható.

Mi az a hemofília B?

A hemofília B egy genetikai eredetű vérzési rendellenesség, amely a véralvadási IX-es faktor, a vérrögképződés megállításához szükséges fehérje hiányából vagy elégtelenségéből ered. A tünetek közé tartozhat sérülés, műtét vagy fogászati ​​beavatkozás utáni elhúzódó vagy erős vérzés; súlyos esetekben a vérzéses epizódok spontán, egyértelmű ok nélkül jelentkezhetnek. Az elhúzódó vérzéses epizódok súlyos szövődményekhez vezethetnek, mint például az ízületek, az izmok vagy a belső szervek, köztük az agy vérzése.

A legtöbb B-hemofíliában szenvedő és tüneteket tapasztaló egyén férfi. A hemofília B prevalenciája a lakosság körében körülbelül egy a 40,000 15-hez; A B hemofília a hemofíliás betegek körülbelül 10%-át teszi ki. A betegség hordozói közül sok nőnek nincsenek tünetei. Becslések szerint azonban a hordozó nők 25-XNUMX%-ának enyhe tünetei vannak; ritka esetekben a nőknél mérsékelt vagy súlyos tünetek jelentkezhetnek.

A kezelés általában magában foglalja a hiányzó vagy hiányos alvadási faktor pótlását, hogy javítsa a szervezet vérzésmegállító képességét és elősegítse a gyógyulást. Súlyos hemofília B-ben szenvedő betegeknél jellemzően a IX-es faktor helyettesítő termékek intravénás (IV) infúziós rutinszerű kezelési rendje szükséges a véralvadási faktor megfelelő szintjének fenntartásához a vérzéses epizódok megelőzéséhez.

Véralvadási gén

A Hemgenix egy egyszeri génterápiás termék, amelyet egyetlen dózisban adnak be IV infúzióval. A Hemgenix egy vírusvektorból áll, amely a IX. faktor alvadási génjét hordozza. A gén a májban expresszálódik, hogy IX-es faktor fehérjét termeljen, növelje a IX-es faktor vérszintjét, és ezáltal korlátozza a vérzéses epizódokat.

A Hemgenix biztonságosságát és hatásosságát két vizsgálatban értékelték, amelyben 57, súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtt férfi vett részt. Az egyik vizsgálatban, amelyben 18 résztvevő vett részt, az alanyok IX-es faktor aktivitási szintje emelkedett, csökkent a rutin IX-es faktor pótlási profilaxis iránti igény, és 75%-kal csökkent az ABR a kiindulási értékhez képest.

A Hemgenix-szel kapcsolatos leggyakoribb mellékhatások közé tartozott a májenzimek emelkedése, fejfájás, enyhe infúzióval kapcsolatos reakciók és influenzaszerű tünetek. A betegeket monitorozni kell a nemkívánatos infúziós reakciók és a májenzim-emelkedések (transaminitis) vérében.

Ez az alkalmazás Priority Review, Orphan és Breakthrough Therapy megjelöléseket kapott.

Az FDA jóváhagyta a Hemgenixet a CSL Behring LLC-nek.

Az FDA-ról

Az FDA, az Egyesült Államok Egészségügyi és Humánszolgáltatási Minisztériumán belüli ügynökség védi a közegészséget azáltal, hogy biztosítja az emberi és állatgyógyászati ​​gyógyszerek, vakcinák és egyéb emberi felhasználásra szánt biológiai termékek, valamint orvostechnikai eszközök biztonságát, hatékonyságát és biztonságát.

A hivatal emellett felelős hazánk élelmiszerellátásának, kozmetikumainak, étrend-kiegészítőinek, elektronikus sugárzást kibocsátó termékeknek a biztonságáért és a dohánytermékek szabályozásáért is.

FORRÁS: US Food and Drug Administration