FDA が血友病 B の成人を治療するための最初の遺伝子治療を承認

　 米国食品医薬品局（FDA） Hemgenix は、現在第 IX 因子予防療法を使用している成人血友病 B (先天性第 IX 因子欠乏症) の治療のためのアデノ随伴ウイルスベクターベースの遺伝子治療であり、現在または過去に生命を脅かす出血を患っているか、重篤な出血を繰り返しています。自然出血エピソード。

「血友病の遺伝子治療は、XNUMX 年以上にわたって視野に入れられてきました。 血友病治療の進歩にもかかわらず、出血エピソードの予防と治療は、個人の生活の質に悪影響を与える可能性があります」と、FDA 生物製剤評価研究センターのディレクターである Peter Marks, MD, Ph.D. は述べています。 

「本日の承認は、血友病 B 患者に新たな治療選択肢を提供するものであり、この形態の血友病に関連する重い疾患を経験している患者のための革新的な治療法の開発における重要な進歩を表しています。

血友病 B とは何ですか?

血友病 B は、出血を止めるために血栓を生成するのに必要なタンパク質である血液凝固第 IX 因子の欠落または不十分なレベルに起因する遺伝性出血性疾患です。 症状には、怪我、手術、または歯科処置後の長期または大量の出血が含まれる場合があります。 重症例では、明確な原因なしに自然に出血が起こることがあります。 長期にわたる出血エピソードは、関節、筋肉、または脳を含む内臓への出血など、深刻な合併症につながる可能性があります。

血友病 B で症状を経験するほとんどの人は男性です。 人口における血友病 B の有病率は約 40,000 人に 15 人です。 血友病 B は、血友病患者の約 10% を占めます。 多くの女性保因者は症状がありません。 ただし、女性保因者の推定 25 ～ XNUMX% は軽度の症状を示します。 まれに、女性に中等度または重度の症状が現れることがあります。

治療では通常、不足または不足している凝固因子を補充して、出血を止めて治癒を促進する体の能力を改善します。 重度の血友病 B の患者は通常、出血エピソードを防ぐために十分なレベルの凝固因子を維持するために、第 IX 因子代替製品の静脈内 (IV) 注入のルーチン治療レジメンを必要とします。

血液凝固遺伝子

Hemgenix は、IV 注入による単回投与として投与される XNUMX 回限りの遺伝子治療製品です。 Hemgenix は、第 IX 因子を凝固させるための遺伝子を運ぶウイルスベクターで構成されています。 この遺伝子は肝臓で発現して第 IX 因子タンパク質を生成し、第 IX 因子の血中濃度を上昇させ、それによって出血エピソードを制限します。

Hemgenix の安全性と有効性は、57 ～ 18 歳の重度または中程度の重度の血友病 B の成人男性 75 人を対象とした 54 つの研究で評価されました。有効性は、男性の年間出血率 (ABR) の減少に基づいて確立されました。 54 人の参加者を対象とした XNUMX つの研究では、被験者の第 IX 因子活性レベルが上昇し、ルーチンの第 IX 因子補充予防の必要性が減少し、ベースラインと比較して ABR が XNUMX% 減少しました。

Hemgenix に関連する最も一般的な副作用には、肝酵素の上昇、頭痛、軽度の注入関連反応、およびインフルエンザ様症状が含まれます。 患者は、血液中の有害な注入反応および肝酵素の上昇（経アミノ炎）について監視する必要があります。

この申請は、優先審査、オーファンおよびブレークスルー セラピーの指定を受けました。

FDA は Hemgenix を CSL Behring LLC に承認しました。

FDAについて

米国保健社会福祉省内の機関であるFDAは、人間および動物用医薬品、ワクチン、その他の人間が使用する生物学的製品、および医療機器の安全性、有効性、およびセキュリティを保証することにより、公衆衛生を保護しています。

この機関はまた、わが国の食料供給、化粧品、栄養補助食品、電子放射を放出する製品の安全とセキュリティ、およびタバコ製品の規制についても責任を負っています。

SOURCE： 米国食品医薬品局