FDA нь гемофили В-тэй насанд хүрэгчдийг эмчлэх анхны генийн эмчилгээг зөвшөөрөв

The АНУ-ын Хүнс ба Эмийн Захиргаа (FDA) IX хүчин зүйлийн урьдчилан сэргийлэх эмчилгээг одоо хэрэглэж байгаа, эсвэл амь насанд нь аюул учруулж буй цус алдалттай, давтан, ноцтой өвчтэй, гемофили В (төрөлхийн IX хүчин зүйлийн дутагдал) өвчтэй насанд хүрэгчдэд зориулсан адено-холбогдох вирусын векторт суурилсан генийн эмчилгээг баталсан Hemgenix аяндаа цус алдах тохиолдол.

“Гемофилийн генийн эмчилгээ сүүлийн хорь гаруй жилийн турш гарч ирсэн. Хэдийгээр гемофилийн эмчилгээнд ахиц дэвшил гарсан ч цус алдалтын өвчнөөс урьдчилан сэргийлэх, эмчлэх нь хүмүүсийн амьдралын чанарт сөргөөр нөлөөлдөг" гэж FDA-ийн Биологийн үнэлгээ, судалгааны төвийн захирал, анагаах ухааны доктор Питер Маркс хэлэв. 

“Өнөөдрийн батламж нь гемофили В-тэй өвчтөнд эмчилгээний шинэ хувилбарыг санал болгож байгаа бөгөөд гемофилийн энэ хэлбэрийн өвчлөл ихтэй хүмүүст зориулсан шинэлэг эмчилгээг хөгжүүлэхэд чухал ахиц дэвшил гаргаж байгааг харуулж байна.

Гемофили В гэж юу вэ?

Гемофили В нь цус алдалтыг зогсоохын тулд цусны бүлэгнэл үүсгэхэд шаардлагатай уураг болох IX хүчин зүйлийн цусны бүлэгнэлтийн түвшин байхгүй эсвэл хангалтгүй байгаагаас үүсдэг удамшлын цус алдалтын эмгэг юм. Шинж тэмдэг нь гэмтэл, мэс засал, шүдний эмчилгээний дараа удаан үргэлжилсэн эсвэл их хэмжээний цус алдалт; хүнд тохиолдолд цус алдах нь тодорхой шалтгаангүйгээр аяндаа үүсдэг. Удаан үргэлжилсэн цус алдалт нь үе мөч, булчин, дотоод эрхтнүүд, тэр дундаа тархи руу цус алдах зэрэг ноцтой хүндрэлүүдэд хүргэдэг.

Гемофил В-тэй, шинж тэмдэг илэрсэн хүмүүсийн ихэнх нь эрэгтэйчүүд байдаг. Хүн амын дунд гемофили В-ийн тархалт 40,000 хүн тутмын нэг; Гемофили В нь гемофилитэй өвчтөнүүдийн 15 орчим хувийг эзэлдэг. Өвчин тээгч олон эмэгтэйчүүд шинж тэмдэггүй байдаг. Гэсэн хэдий ч тээгч эмэгтэйчүүдийн 10-25% нь бага зэргийн шинж тэмдэгтэй байдаг; ховор тохиолдолд эмэгтэйчүүдэд дунд болон хүнд хэлбэрийн шинж тэмдэг илэрч болно.

Эмчилгээ нь цус алдалтыг зогсоож, эдгэрэлтийг дэмжихийн тулд цусны бүлэгнэлтийн дутагдлыг нөхөхөд оршино. Хүнд хэлбэрийн гемофили В-тэй өвчтөнүүд цус алдалтаас урьдчилан сэргийлэхийн тулд цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйлийг хангалттай түвшинд байлгахын тулд IX хүчин зүйлийн орлуулах бүтээгдэхүүнийг судсаар (IV) дусаах ердийн эмчилгээний горимыг шаарддаг.

Цусны бүлэгнэлтийн ген

Hemgenix нь судсаар дусаах замаар нэг удаагийн генийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн юм. Hemgenix нь IX хүчин зүйлийн бүлэгнэлтийн генийг агуулсан вирусын вектороос бүрддэг. Уг ген нь элгэнд IX хүчин зүйлийн уураг үүсгэж, цусан дахь IX хүчин зүйлийн түвшинг нэмэгдүүлж, улмаар цус алдалтын үеийг хязгаарлахад хүргэдэг.

Hemgenix-ийн аюулгүй байдал, үр нөлөөг 57-18 насны 75 насанд хүрсэн эрэгтэй хүнд эсвэл дунд зэргийн хүнд хэлбэрийн гемофили В-тэй хоёр судалгаанд үнэлэв. Эрэгтэйчүүдийн жилийн цус алдалтын түвшин (ABR) буурсан дээр үндэслэн үр нөлөөг тогтоосон. 54 хүн оролцсон нэг судалгаанд оролцогчдын IX хүчин зүйлийн үйл ажиллагааны түвшин нэмэгдэж, IX хүчин зүйлийг орлуулах урьдчилан сэргийлэх ердийн хэрэгцээ багасч, суурь үзүүлэлттэй харьцуулахад ABR 54% буурсан байна.

Hemgenix-тэй холбоотой хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь элэгний ферментийн өсөлт, толгой өвдөх, дусаахтай холбоотой бага зэргийн урвал, томуу төст шинж тэмдгүүд юм. Өвчтөнд дусаах сөрөг урвал, цусан дахь элэгний ферментийн өсөлт (трансаминит) байгаа эсэхийг хянах шаардлагатай.

Энэ аппликейшн нь Тэргүүлэх тойм, Өнчин болон Амжилтын эмчилгээний зэрэглэлийг хүлээн авсан.

FDA нь CSL Behring LLC-д Hemgenix-ийн зөвшөөрлийг олгосон.

FDA-ийн тухай

АНУ -ын Эрүүл мэнд, хүний ​​үйлчилгээний яамны харьяа FDA агентлаг нь хүний ​​болон мал эмнэлгийн эм, вакцин болон хүний ​​биед зориулагдсан бусад биологийн бүтээгдэхүүн, эмнэлгийн хэрэгслийн аюулгүй байдал, үр нөлөө, аюулгүй байдлыг баталгаажуулан нийгмийн эрүүл мэндийг хамгаалдаг.

Мөн тус агентлаг нь манай улсын хүнсний хангамж, гоо сайхан, хүнсний нэмэлт бүтээгдэхүүн, электрон цацраг ялгаруулдаг бүтээгдэхүүний аюулгүй байдал, аюулгүй байдлыг хангах, тамхины бүтээгдэхүүний зохицуулалтыг хариуцдаг.

ЭШЛЭЛ: АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа