FDA keurt eerste gentherapie goed voor de behandeling van volwassenen met hemofilie B

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Hemgenix goedgekeurd, een op adeno-geassocieerde virusvector gebaseerde gentherapie voor de behandeling van volwassenen met hemofilie B (aangeboren factor IX-deficiëntie) die momenteel profylaxetherapie met factor IX gebruiken, of een huidige of historische levensbedreigende bloeding hebben, of herhaaldelijk ernstige spontane bloedingen.

“Gentherapie voor hemofilie is al meer dan twee decennia aan de horizon. Ondanks de vooruitgang in de behandeling van hemofilie, kan de preventie en behandeling van bloedingsepisoden een negatieve invloed hebben op de levenskwaliteit van individuen”, zegt Peter Marks, MD, Ph.D., directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA. 

“De goedkeuring van vandaag biedt een nieuwe behandelingsoptie voor patiënten met hemofilie B en vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang in de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor diegenen die een hoge ziektelast ervaren die verband houdt met deze vorm van hemofilie.

Wat is hemofilie B?

Hemofilie B is een genetische bloedingsstoornis die het gevolg is van ontbrekende of onvoldoende niveaus van bloedstollingsfactor IX, een eiwit dat nodig is om bloedstolsels te produceren om bloedingen te stoppen. Symptomen kunnen zijn: langdurig of hevig bloeden na een verwonding, operatie of tandheelkundige ingreep; in ernstige gevallen kunnen bloedingen spontaan optreden zonder duidelijke oorzaak. Langdurige bloedingen kunnen leiden tot ernstige complicaties, zoals bloedingen in gewrichten, spieren of inwendige organen, waaronder de hersenen.

De meeste personen die hemofilie B hebben en symptomen ervaren, zijn mannen. De prevalentie van hemofilie B in de bevolking is ongeveer één op de 40,000; Hemofilie B vertegenwoordigt ongeveer 15% van de patiënten met hemofilie. Veel vrouwelijke dragers van de ziekte hebben geen symptomen. Naar schatting 10-25% van de vrouwelijke dragers heeft echter milde symptomen; in zeldzame gevallen kunnen vrouwen matige of ernstige symptomen hebben.

De behandeling omvat meestal het vervangen van de ontbrekende of gebrekkige stollingsfactor om het vermogen van het lichaam om bloedingen te stoppen te verbeteren en genezing te bevorderen. Patiënten met ernstige hemofilie B hebben doorgaans een routinebehandelingsregime nodig van intraveneuze (IV) infusies van factor IX-vervangende producten om voldoende stollingsfactorniveaus te behouden om bloedingen te voorkomen.

Bloedstollingsgen

Hemgenix is ​​een eenmalig product voor gentherapie dat wordt toegediend als een enkele dosis via intraveneuze infusie. Hemgenix bestaat uit een virale vector die een gen draagt ​​voor stollingsfactor IX. Het gen wordt in de lever tot expressie gebracht om factor IX-eiwit te produceren, om de bloedspiegels van factor IX te verhogen en daardoor bloedingen te beperken.

De veiligheid en werkzaamheid van Hemgenix werden geëvalueerd in twee onderzoeken onder 57 volwassen mannen van 18 tot 75 jaar met ernstige of matig ernstige hemofilie B. De werkzaamheid werd vastgesteld op basis van afname van de jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) van de mannen. In één onderzoek met 54 deelnemers hadden de proefpersonen een toename in factor IX-activiteitsniveaus, een verminderde behoefte aan routinematige factor IX-vervangende profylaxe en een afname van 54% in ABR in vergelijking met de uitgangswaarde.

De meest voorkomende bijwerkingen die verband hielden met Hemgenix waren leverenzymverhogingen, hoofdpijn, milde infusiegerelateerde reacties en griepachtige symptomen. Patiënten moeten worden gecontroleerd op ongewenste infusiereacties en verhogingen van leverenzymen (transaminitis) in hun bloed.

Deze aanvraag kreeg de aanduidingen Priority Review, Orphan en Breakthrough Therapy.

De FDA verleende goedkeuring van Hemgenix aan CSL Behring LLC.

Over FDA

De FDA, een agentschap binnen het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services, beschermt de volksgezondheid door de veiligheid, effectiviteit en beveiliging van geneesmiddelen voor mens en dier, vaccins en andere biologische producten voor menselijk gebruik en medische hulpmiddelen te waarborgen.

Het bureau is ook verantwoordelijk voor de veiligheid en beveiliging van de voedselvoorziening van ons land, cosmetica, voedingssupplementen, producten die elektronische straling afgeven en voor het reguleren van tabaksproducten.

BRON: Amerikaanse Food and Drug Administration