FDA godkjenner første genterapi for å behandle voksne med hemofili B

De US Food and Drug Administration (FDA) godkjent Hemgenix, en adeno-assosiert virusvektorbasert genterapi for behandling av voksne med hemofili B (medfødt faktor IX-mangel) som for tiden bruker faktor IX-profylaksebehandling, eller har nåværende eller historisk livstruende blødninger, eller har gjentatte, alvorlige spontane blødningsepisoder.

"Genterapi for hemofili har vært i horisonten i mer enn to tiår. Til tross for fremskritt i behandlingen av hemofili, kan forebygging og behandling av blødningsepisoder ha en negativ innvirkning på individers livskvalitet, sier Peter Marks, MD, Ph.D., direktør for FDAs senter for biologisk evaluering og forskning. 

"Dagens godkjenning gir et nytt behandlingsalternativ for pasienter med hemofili B og representerer viktig fremgang i utviklingen av innovative terapier for de som opplever en høy sykdomsbyrde forbundet med denne formen for hemofili.

Hva er hemofili B?

Hemofili B er en genetisk blødningsforstyrrelse som skyldes manglende eller utilstrekkelige nivåer av blodkoagulasjonsfaktor IX, et protein som er nødvendig for å produsere blodpropper for å stoppe blødningen. Symptomer kan inkludere langvarig eller kraftig blødning etter en skade, operasjon eller tannprosedyre; i alvorlige tilfeller kan blødningsepisoder oppstå spontant uten klar årsak. Langvarige blødningsepisoder kan føre til alvorlige komplikasjoner, som blødning i ledd, muskler eller indre organer, inkludert hjernen.

De fleste som har hemofili B og opplever symptomer er menn. Prevalensen av hemofili B i befolkningen er omtrent én av 40,000 15; Hemofili B representerer omtrent 10 % av pasientene med hemofili. Mange kvinnelige bærere av sykdommen har ingen symptomer. Imidlertid har anslagsvis 25-XNUMX % av kvinnelige bærere milde symptomer; i sjeldne tilfeller kan kvinner ha moderate eller alvorlige symptomer.

Behandling innebærer vanligvis å erstatte den manglende eller mangelfulle koagulasjonsfaktoren for å forbedre kroppens evne til å stoppe blødninger og fremme helbredelse. Pasienter med alvorlig hemofili B krever vanligvis et rutinemessig behandlingsregime med intravenøse (IV) infusjoner av faktor IX-erstatningsprodukter for å opprettholde tilstrekkelige nivåer av koagulasjonsfaktor for å forhindre blødningsepisoder.

Blodkoaguleringsgen

Hemgenix er et engangsprodukt for genterapi gitt som en enkeltdose ved IV-infusjon. Hemgenix består av en viral vektor som bærer et gen for koagulering av faktor IX. Genet uttrykkes i leveren for å produsere faktor IX-protein, for å øke blodnivået av faktor IX og dermed begrense blødningsepisoder.

Sikkerheten og effektiviteten til Hemgenix ble evaluert i to studier av 57 voksne menn i alderen 18 til 75 år med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B. Effektiviteten ble etablert basert på reduksjoner i menns årlige blødningsfrekvens (ABR). I en studie, som hadde 54 deltakere, hadde forsøkspersonene økninger i faktor IX-aktivitetsnivåer, et redusert behov for rutinemessig faktor IX-erstatningsprofylakse og en 54 % reduksjon i ABR sammenlignet med baseline.

De vanligste bivirkningene assosiert med Hemgenix inkluderte forhøyede leverenzymer, hodepine, milde infusjonsrelaterte reaksjoner og influensalignende symptomer. Pasienter bør overvåkes for uønskede infusjonsreaksjoner og forhøyede leverenzymer (transaminitt) i blodet.

Denne søknaden fikk betegnelsene Priority Review, Orphan og Breakthrough Therapy.

FDA ga godkjenning av Hemgenix til CSL Behring LLC.

Om FDA

FDA, et byrå innen US Department of Health and Human Services, beskytter folkehelsen ved å sikre sikkerheten, effektiviteten og sikkerheten til humane og veterinære legemidler, vaksiner og andre biologiske produkter for menneskelig bruk, og medisinsk utstyr.

Byrået er også ansvarlig for sikkerheten og sikkerheten til vår nasjons matforsyning, kosmetikk, kosttilskudd, produkter som avgir elektronisk stråling, og for å regulere tobakksprodukter.

KILDE: US Food and Drug Administration