FDA aprova primeira terapia genética para tratar adultos com hemofilia B

A EUA Food and Drug Administration (FDA) aprovou Hemgenix, uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado para o tratamento de adultos com Hemofilia B (deficiência congênita de Fator IX) que atualmente usam terapia profilática de Fator IX, ou têm hemorragia atual ou histórica com risco de vida, ou têm repetido, grave episódios de sangramento espontâneo.

“A terapia genética para a hemofilia está no horizonte há mais de duas décadas. Apesar dos avanços no tratamento da hemofilia, a prevenção e o tratamento de episódios hemorrágicos podem afetar adversamente a qualidade de vida dos indivíduos”, disse Peter Marks, MD, Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA. 

“A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem de uma alta carga de doenças associadas a esta forma de hemofilia.

O que é Hemofilia B?

A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico genético resultante da falta ou insuficiência dos níveis de fator IX de coagulação sanguínea, uma proteína necessária para produzir coágulos sanguíneos para interromper o sangramento. Os sintomas podem incluir sangramento prolongado ou intenso após uma lesão, cirurgia ou procedimento odontológico; em casos graves, episódios hemorrágicos podem ocorrer espontaneamente sem uma causa clara. Episódios de sangramento prolongados podem levar a complicações graves, como sangramento nas articulações, músculos ou órgãos internos, incluindo o cérebro.

A maioria dos indivíduos que têm hemofilia B e apresentam sintomas são homens. A prevalência de Hemofilia B na população é de cerca de um em 40,000; A hemofilia B representa cerca de 15% dos pacientes com hemofilia. Muitas mulheres portadoras da doença não apresentam sintomas. No entanto, estima-se que 10-25% das mulheres portadoras tenham sintomas leves; em casos raros, as mulheres podem apresentar sintomas moderados ou graves.

O tratamento geralmente envolve a substituição do fator de coagulação ausente ou deficiente para melhorar a capacidade do corpo de parar o sangramento e promover a cura. Pacientes com hemofilia B grave normalmente requerem um regime de tratamento de rotina de infusões intravenosas (IV) de produtos de reposição de fator IX para manter níveis suficientes de fator de coagulação para prevenir episódios de sangramento.

Gene de coagulação do sangue

Hemgenix é um produto de terapia genética administrado em dose única por infusão IV. Hemgenix consiste em um vetor viral que carrega um gene para o fator IX de coagulação. O gene é expresso no fígado para produzir a proteína Fator IX, para aumentar os níveis sanguíneos de Fator IX e, assim, limitar os episódios hemorrágicos.

A segurança e a eficácia de Hemgenix foram avaliadas em dois estudos com 57 homens adultos de 18 a 75 anos de idade com Hemofilia B grave ou moderadamente grave. A eficácia foi estabelecida com base na diminuição da taxa de sangramento anualizada (ABR) dos homens. Em um estudo, que teve 54 participantes, os sujeitos tiveram aumentos nos níveis de atividade do Fator IX, uma diminuição na necessidade de profilaxia de reposição de Fator IX de rotina e uma redução de 54% no ABR em comparação com a linha de base.

As reações adversas mais comuns associadas ao Hemgenix incluíram elevações das enzimas hepáticas, dor de cabeça, reações leves relacionadas à infusão e sintomas semelhantes aos da gripe. Os pacientes devem ser monitorados quanto a reações adversas à infusão e elevações das enzimas hepáticas (transaminite) no sangue.

Esta inscrição recebeu as designações de Revisão Prioritária, Terapia Órfã e Terapia Inovadora.

A FDA concedeu a aprovação do Hemgenix à CSL Behring LLC.

Sobre a FDA

O FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, protege a saúde pública garantindo a segurança, eficácia e segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano e dispositivos médicos.

A agência também é responsável pela segurança e proteção do abastecimento de alimentos, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica e pela regulamentação de produtos de tabaco em nosso país.

FONTE: US Food and Drug Administration