හීමොෆිලියා බී සමඟ වැඩිහිටියන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා පළමු ජාන ප්‍රතිකාරය FDA අනුමත කරයි

එම එක්සත් ජනපද ආහාර හා Administration ෂධ පරිපාලනය (FDA) අනුමත Hemgenix, දැනට Factor IX රෝග නිවාරණ ප්‍රතිකාරය භාවිතා කරන හෝ දැනට පවතින හෝ ඓතිහාසික ජීවිත තර්ජනාත්මක රක්තපාත ඇති හෝ නැවත නැවතත් බරපතල ලෙස පවතින Hemophilia B (සත්‍ය සාධකය IX ඌනතාවය) සහිත වැඩිහිටියන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා ඇඩිනෝ ආශ්‍රිත වෛරස් දෛශික මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයකි. ස්වයංසිද්ධ ලේ ගැලීම් කථාංග.

“හිමොෆිලියා සඳහා ජනක ප්‍රතිකාරය දශක දෙකකට වැඩි කාලයක් තිස්සේ ක්ෂිතිජයේ පවතී. හීමොෆිලියා ප්‍රතිකාරයේ දියුණුව තිබියදීත්, රුධිර වහනය වන කථාංග වැළැක්වීම සහ ප්‍රතිකාර කිරීම පුද්ගලයන්ගේ ජීවන තත්ත්වයට අහිතකර ලෙස බලපෑ හැකිය. 

“අද අනුමැතිය මගින් Hemophilia B ඇති රෝගීන් සඳහා නව ප්‍රතිකාර විකල්පයක් සපයන අතර මෙම ආකාරයේ හිමොෆිලියා රෝගය හා සම්බන්ධ අධික රෝග බරක් අත්විඳින අය සඳහා නව්‍ය ප්‍රතිකාර ක්‍රම සංවර්ධනය කිරීමේ වැදගත් ප්‍රගතියක් නියෝජනය කරයි.

Hemophilia B යනු කුමක්ද?

Hemophilia B යනු රුධිර කැටි ගැසීම නැවැත්වීමට රුධිර කැටි ගැසීමට අවශ්‍ය ප්‍රෝටීනයක් වන Factor IX, රුධිර කැටි ගැසීමේ ප්‍රමාණවත් නොවීම හෝ ප්‍රමාණවත් නොවීම හේතුවෙන් ඇතිවන ජානමය ලේ ගැලීමේ ආබාධයකි. තුවාලයක්, ශල්‍යකර්මයක් හෝ දන්ත ශල්‍යකර්මයකින් පසු දිගුකාලීන හෝ අධික රුධිර වහනය රෝග ලක්ෂණ විය හැක; දරුණු අවස්ථාවල දී, පැහැදිලි හේතුවක් නොමැතිව ස්වයංසිද්ධව ලේ ගැලීම සිදු විය හැක. දිගු ලේ ගැලීම් කථාංග බරපතල සංකූලතා ඇති විය හැක, මොළය ඇතුළු සන්ධි, මාංශ පේශී හෝ අභ්යන්තර අවයව වලට ලේ ගැලීම වැනි.

හිමොෆිලියා බී ඇති සහ රෝග ලක්ෂණ අත්විඳින බොහෝ පුද්ගලයින් පිරිමින් වේ. ජනගහනයේ හිමොෆිලියා බී ව්‍යාප්තිය 40,000කින් එකක් පමණ වේ. හිමොෆිලියා බී හිමොෆිලියා රෝගීන්ගෙන් 15% ක් පමණ නියෝජනය කරයි. බොහෝ කාන්තා රෝග වාහකයන්ට රෝග ලක්ෂණ නොමැත. කෙසේ වෙතත්, ඇස්තමේන්තුගත කාන්තා වාහකයන්ගෙන් 10-25% කට මෘදු රෝග ලක්ෂණ ඇත; දුර්ලභ අවස්ථාවන්හිදී, කාන්තාවන්ට මධ්යස්ථ හෝ දරුණු රෝග ලක්ෂණ ඇති විය හැක.

ප්‍රතිකාරයට සාමාන්‍යයෙන් ලේ ගැලීම නැවැත්වීමට සහ සුවය ප්‍රවර්ධනය කිරීමට ශරීරයේ ඇති හැකියාව වැඩි දියුණු කිරීම සඳහා අතුරුදහන් වූ හෝ ඌන කැටි ගැසීමේ සාධකය ප්‍රතිස්ථාපනය කිරීම ඇතුළත් වේ. දරුණු Hemophilia B ඇති රෝගීන්ට සාමාන්‍යයෙන් රුධිර වහනය වැළැක්වීම සඳහා ප්‍රමාණවත් රුධිර කැටි ගැසීමේ සාධකයක් පවත්වා ගැනීම සඳහා Factor IX ප්‍රතිස්ථාපන නිෂ්පාදනවල අභ්‍යන්තර (IV) එන්නත් කිරීමේ සාමාන්‍ය ප්‍රතිකාර ක්‍රමයක් අවශ්‍ය වේ.

රුධිර කැටි ගැසීමේ ජානය

Hemgenix යනු IV ඉන්ෆියුෂන් මගින් තනි මාත්‍රාවක් ලෙස ලබා දෙන එක්-කාලීන ජනක ප්‍රතිකාර නිෂ්පාදනයකි. Hemgenix Factor IX කැටි ගැසීම සඳහා ජානයක් රැගෙන යන වෛරස් දෛශිකයකින් සමන්විත වේ. Factor IX ප්‍රෝටීන් නිපදවීමට, Factor IX හි රුධිර මට්ටම් වැඩි කිරීමට සහ එමගින් ලේ ගැලීම සීමා කිරීමට ජානය අක්මාව තුළ ප්‍රකාශ වේ.

Hemgenix හි ආරක්ෂාව සහ සඵලතාවය වයස අවුරුදු 57 ත් 18 ත් අතර වැඩිහිටි පිරිමින් 75 දෙනෙකුගේ අධ්‍යයනයන් දෙකකින් ඇගයීමට ලක් කරන ලදී දරුණු හෝ මධ්‍යස්ථ දරුණු Hemophilia B. පිරිමින්ගේ වාර්ෂික රුධිර වහන අනුපාතය (ABR) අඩුවීම මත පදනම්ව කාර්යක්ෂමතාව තහවුරු කරන ලදී. සහභාගිවන්නන් 54 දෙනෙකුගෙන් යුත් එක් අධ්‍යයනයක දී, විෂයයන් හට Factor IX ක්‍රියාකාරකම් මට්ටම්වල වැඩි වීමක්, සාමාන්‍ය Factor IX ප්‍රතිස්ථාපන රෝග නිවාරණය සඳහා අඩු අවශ්‍යතාවයක් සහ මූලික මට්ටමට සාපේක්ෂව ABR හි 54% අඩුවීමක් දක්නට ලැබුණි.

Hemgenix හා සම්බන්ධ වඩාත් පොදු අහිතකර ප්‍රතික්‍රියා අතර අක්මා එන්සයිම ඉහළ යාම, හිසරදය, මෘදු කහට ආශ්‍රිත ප්‍රතික්‍රියා සහ උණ වැනි රෝග ලක්ෂණ ඇතුළත් විය. රෝගීන්ගේ රුධිරයේ අහිතකර ඉන්ෆියුෂන් ප්‍රතික්‍රියා සහ අක්මා එන්සයිම ඉහළ යාම (ට්‍රාන්ස්මිනිටිස්) සඳහා නිරීක්ෂණය කළ යුතුය.

මෙම යෙදුමට ප්‍රමුඛතා සමාලෝචනය, අනාථ සහ ප්‍රබල චිකිත්සක තනතුරු ලැබුණි.

FDA විසින් CSL Behring LLC වෙත Hemgenix සඳහා අනුමැතිය ලබා දෙන ලදී.

FDA ගැන

එක්සත් ජනපදයේ සෞඛ්‍ය හා මානව සේවා දෙපාර්තමේන්තුව තුළ ඇති ආයතනයක් වන එෆ්ඩීඒ, මානව හා පශු වෛද්‍ය drugsෂධ, එන්නත් සහ මිනිස් භාවිතය සඳහා වන අනෙකුත් ජීව විද්‍යාත්මක නිෂ්පාදන සහ වෛද්‍ය උපකරණ වල ආරක්‍ෂාව, කාර්යක්ෂමතාව සහ ආරක්ෂාව සහතික කිරීමෙන් මහජන සෞඛ්‍ය ආරක්‍ෂා කරයි.

අපගේ ජාතියේ ආහාර සැපයුම, රූපලාවන්‍ය ද්‍රව්‍ය, ආහාර අතිරේක, ඉලෙක්ට්‍රොනික විකිරණ නිකුත් කරන නිෂ්පාදන සහ දුම්කොළ නිෂ්පාදන නියාමනය කිරීමේ ආරක්ෂාව සහ ආරක්ෂාව සඳහා ද නියෝජිතායතනය වගකිව යුතුය.

මූලාශ්රය: එක්සත් ජනපද ආහාර හා ug ෂධ පරිපාලනය