FDA godkänner den första genterapin för att behandla vuxna med hemofili B

Smakämnen US Food and Drug Administration (FDA) godkänd Hemgenix, en adenoassocierad virusvektorbaserad genterapi för behandling av vuxna med hemofili B (medfödd faktor IX-brist) som för närvarande använder faktor IX profylax, eller som har aktuella eller historiska livshotande blödningar, eller som har upprepade, allvarliga spontana blödningsepisoder.

"Genterapi för blödarsjuka har funnits vid horisonten i mer än två decennier. Trots framsteg i behandlingen av hemofili kan förebyggande och behandling av blödningsepisoder påverka individers livskvalitet negativt”, säger Peter Marks, MD, Ph.D., chef för FDA:s Center for Biologics Evaluation and Research. 

“Dagens godkännande ger ett nytt behandlingsalternativ för patienter med hemofili B och representerar viktiga framsteg i utvecklingen av innovativa terapier för dem som upplever en hög sjukdomsbörda i samband med denna form av hemofili.

Vad är hemofili B?

Blödarsjuka B är en genetisk blödningsrubbning som beror på saknade eller otillräckliga nivåer av blodkoaguleringsfaktor IX, ett protein som behövs för att producera blodproppar för att stoppa blödningen. Symtom kan inkludera långvarig eller kraftig blödning efter en skada, operation eller tandingrepp; i svåra fall kan blödningsepisoder uppstå spontant utan tydlig orsak. Långvariga blödningsepisoder kan leda till allvarliga komplikationer, såsom blödningar i leder, muskler eller inre organ, inklusive hjärnan.

De flesta individer som har hemofili B och upplever symtom är män. Prevalensen av hemofili B i befolkningen är ungefär en av 40,000 15; Hemofili B representerar cirka 10 % av patienterna med hemofili. Många kvinnliga bärare av sjukdomen har inga symtom. Emellertid har uppskattningsvis 25-XNUMX % av kvinnliga bärare milda symtom; i sällsynta fall kan kvinnor ha måttliga eller svåra symtom.

Behandling innebär vanligtvis att ersätta den saknade eller bristfälliga koagulationsfaktorn för att förbättra kroppens förmåga att stoppa blödningar och främja läkning. Patienter med svår hemofili B kräver vanligtvis en rutinmässig behandlingsregim med intravenösa (IV) infusioner av faktor IX-ersättningsprodukter för att upprätthålla tillräckliga nivåer av koagulationsfaktor för att förhindra blödningsepisoder.

Blodkoagulerande gen

Hemgenix är en engångsprodukt för genterapi som ges som engångsdos genom IV-infusion. Hemgenix består av en viral vektor som bär en gen för koagulering av faktor IX. Genen uttrycks i levern för att producera faktor IX-protein, för att öka blodnivåerna av faktor IX och därigenom begränsa blödningsepisoder.

Säkerheten och effektiviteten av Hemgenix utvärderades i två studier med 57 vuxna män i åldern 18 till 75 år med svår eller måttligt svår hemofili B. Effektiviteten fastställdes baserat på minskningar av mäns årliga blödningsfrekvens (ABR). I en studie, som hade 54 deltagare, hade försökspersonerna ökningar av faktor IX-aktivitetsnivåer, ett minskat behov av rutinmässig faktor IX-ersättningsprofylax och en 54 % minskning av ABR jämfört med baslinjen.

De vanligaste biverkningarna i samband med Hemgenix var förhöjda leverenzymer, huvudvärk, milda infusionsrelaterade reaktioner och influensaliknande symtom. Patienter bör övervakas med avseende på biverkningar av infusionen och förhöjda leverenzymer (transaminit) i blodet.

Denna ansökan fick beteckningarna Priority Review, Orphan och Breakthrough Therapy.

FDA beviljade godkännande av Hemgenix till CSL Behring LLC.

Om FDA

FDA, en byrå inom US Department of Health and Human Services, skyddar folkhälsan genom att säkerställa säkerheten, effektiviteten och säkerheten för humana och veterinära läkemedel, vacciner och andra biologiska produkter för mänskligt bruk och medicinsk utrustning.

Byrån är också ansvarig för säkerheten och säkerheten för vår nations livsmedelsförsörjning, kosmetika, kosttillskott, produkter som avger elektronisk strålning och för att reglera tobaksprodukter.

KÄLLA: US Food and Drug Administration