Inaprubahan ng FDA ang unang gene therapy upang gamutin ang mga nasa hustong gulang na may Hemophilia B

Ang Ang Pamamahala ng Pagkain at Gamot sa Estados Unidos (FDA) inaprubahan ang Hemgenix, isang adeno-associated virus vector-based gene therapy para sa paggamot ng mga nasa hustong gulang na may Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) na kasalukuyang gumagamit ng Factor IX prophylaxis therapy, o may kasalukuyan o kasaysayan na nagbabanta sa buhay na pagdurugo, o paulit-ulit, seryoso kusang mga yugto ng pagdurugo.

"Ang therapy ng gene para sa hemophilia ay nasa abot-tanaw nang higit sa dalawang dekada. Sa kabila ng mga pagsulong sa paggamot ng hemophilia, ang pag-iwas at paggamot sa mga yugto ng pagdurugo ay maaaring makaapekto sa kalidad ng buhay ng mga indibidwal,” sabi ni Peter Marks, MD, Ph.D., direktor ng FDA's Center for Biologics Evaluation and Research. 

“Ang pag-apruba ngayon ay nagbibigay ng bagong opsyon sa paggamot para sa mga pasyenteng may Hemophilia B at kumakatawan sa mahalagang pag-unlad sa pagbuo ng mga makabagong therapy para sa mga nakakaranas ng mataas na pasanin ng sakit na nauugnay sa ganitong uri ng hemophilia.

Ano ang Hemophilia B?

Ang Hemophilia B ay isang genetic bleeding disorder na nagreresulta mula sa nawawala o hindi sapat na antas ng blood clotting Factor IX, isang protina na kailangan upang makagawa ng mga pamumuo ng dugo upang ihinto ang pagdurugo. Maaaring kabilang sa mga sintomas ang matagal o matinding pagdurugo pagkatapos ng pinsala, operasyon, o dental procedure; sa mga malubhang kaso, ang mga yugto ng pagdurugo ay maaaring mangyari nang kusang walang malinaw na dahilan. Ang mga yugto ng matagal na pagdurugo ay maaaring humantong sa mga seryosong komplikasyon, tulad ng pagdurugo sa mga kasukasuan, kalamnan o panloob na organo, kabilang ang utak.

Karamihan sa mga indibidwal na may Hemophilia B at nakakaranas ng mga sintomas ay mga lalaki. Ang pagkalat ng Hemophilia B sa populasyon ay humigit-kumulang isa sa 40,000; Ang Hemophilia B ay kumakatawan sa humigit-kumulang 15% ng mga pasyenteng may hemophilia. Walang sintomas ang maraming babaeng nagdadala ng sakit. Gayunpaman, tinatayang 10-25% ng mga babaeng carrier ay may banayad na sintomas; sa mga bihirang kaso, ang mga babae ay maaaring magkaroon ng katamtaman o malubhang sintomas.

Karaniwang kinabibilangan ng paggamot ang pagpapalit ng nawawala o kulang na clotting factor upang mapabuti ang kakayahan ng katawan na ihinto ang pagdurugo at itaguyod ang paggaling. Ang mga pasyente na may malubhang Hemophilia B ay karaniwang nangangailangan ng isang regular na regimen ng paggamot ng mga intravenous (IV) na pagbubuhos ng mga produktong pamalit sa Factor IX upang mapanatili ang sapat na antas ng clotting factor upang maiwasan ang mga yugto ng pagdurugo.

Dugo-clotting gene

Ang Hemgenix ay isang isang beses na produkto ng gene therapy na ibinibigay bilang isang dosis sa pamamagitan ng IV infusion. Ang Hemgenix ay binubuo ng isang viral vector na nagdadala ng isang gene para sa clotting Factor IX. Ang gene ay ipinahayag sa atay upang makagawa ng Factor IX na protina, upang mapataas ang antas ng dugo ng Factor IX at sa gayon ay limitahan ang mga yugto ng pagdurugo.

Ang kaligtasan at pagiging epektibo ng Hemgenix ay nasuri sa dalawang pag-aaral ng 57 mga lalaking nasa hustong gulang na 18 hanggang 75 taong gulang na may malubha o katamtamang malubhang Hemophilia B. Naitatag ang pagiging epektibo batay sa pagbaba sa annualized bleeding rate (ABR) ng mga lalaki. Sa isang pag-aaral, na mayroong 54 na kalahok, ang mga paksa ay nagkaroon ng mga pagtaas sa mga antas ng aktibidad ng Factor IX, isang nabawasan na pangangailangan para sa regular na Factor IX replacement prophylaxis, at isang 54% na pagbawas sa ABR kumpara sa baseline.

Ang pinakakaraniwang masamang reaksyon na nauugnay sa Hemgenix ay kinabibilangan ng pagtaas ng liver enzyme, pananakit ng ulo, banayad na reaksyong nauugnay sa pagbubuhos at mga sintomas na tulad ng trangkaso. Ang mga pasyente ay dapat na subaybayan para sa masamang reaksyon ng pagbubuhos at pagtaas ng liver enzyme (transaminitis) sa kanilang dugo.

Nakatanggap ang application na ito ng Priority Review, Orphan at Breakthrough Therapy na mga pagtatalaga.

Ang FDA ay nagbigay ng pag-apruba ng Hemgenix sa CSL Behring LLC.

Tungkol sa FDA

Ang FDA, isang ahensya sa loob ng US Department of Health and Human Services, ay nagpoprotekta sa kalusugan ng publiko sa pamamagitan ng pagtiyak sa kaligtasan, pagiging epektibo, at seguridad ng mga tao at beterinaryo na gamot, bakuna at iba pang biological na produkto para sa paggamit ng tao, at mga medikal na kagamitan.

Responsibilidad din ng ahensya ang kaligtasan at seguridad ng suplay ng pagkain ng ating bansa, mga pampaganda, pandagdag sa pandiyeta, mga produktong nagbibigay ng electronic radiation, at para sa pag-regulate ng mga produktong tabako.

SOURCE: US Food and Drug Administration