FDA 批准首個治療成人血友病 B 的基因療法

美國食品藥品監督管理局（FDA） 批准 Hemgenix，一種基於腺相關病毒載體的基因療法，用於治療目前使用因子 IX 預防治療，或當前或歷史上有危及生命的出血，或反复、嚴重的血友病 B（先天性因子 IX 缺乏症）成人自發性出血事件。

“血友病的基因治療已經出現了 XNUMX 多年。 儘管血友病的治療取得了進展，但出血事件的預防和治療會對個人的生活質量產生不利影響，”FDA 生物製品評估和研究中心主任、醫學博士、博士說。 

“今天的批准為 B 型血友病患者提供了一種新的治療選擇，代表了為患有與這种血友病相關的高疾病負擔的患者開發創新療法的重要進展。

什麼是血友病 B？

血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 IX 水平缺失或不足引起，凝血因子 IX 是一種產生血塊以止血所需的蛋白質。 症狀可能包括受傷、手術或牙科手術後長時間或大量出血； 在嚴重的情況下，出血事件可以在沒有明確原因的情況下自發發生。 長時間的出血會導致嚴重的並發症，例如關節、肌肉或內臟器官（包括大腦）出血。

大多數患有血友病 B 並出現症狀的人都是男性。 B型血友病在人群中的患病率約為四萬分之一； 血友病 B 約佔血友病患者的 40,000%。 許多這種疾病的女性攜帶者沒有任何症狀。 然而，估計有 15-10% 的女性攜帶者症狀較輕； 在極少數情況下，女性可能會出現中度或重度症狀。

治療通常包括更換缺失或不足的凝血因子，以提高身體止血和促進癒合的能力。 患有嚴重血友病 B 的患者通常需要靜脈內 (IV) 輸注因子 IX 替代產品的常規治療方案，以維持足夠水平的凝血因子以防止出血事件。

凝血基因

Hemgenix 是一種一次性基因治療產品，通過靜脈輸注單劑量給藥。 Hemgenix 由攜帶凝血因子 IX 基因的病毒載體組成。 該基因在肝臟中表達以產生因子 IX 蛋白，以增加因子 IX 的血液水平，從而限制出血事件。

兩項研究對 57 名 18 至 75 歲患有重度或中重度血友病 B 的成年男性進行了 Hemgenix 的安全性和有效性評估。有效性是根據男性年出血率 (ABR) 的下降情況確定的。 在一項有 54 名參與者的研究中，與基線相比，受試者的因子 IX 活性水平增加，對常規因子 IX 替代預防的需求減少，ABR 降低 54%。

與 Hemgenix 相關的最常見不良反應包括肝酶升高、頭痛、輕度輸液相關反應和流感樣症狀。 應監測患者血液中的不良輸注反應和肝酶升高（轉氨酶）。

該申請獲得了優先審查、孤兒和突破性治療指定。

FDA 向 CSL Behring LLC 授予了 Hemgenix 的批准。

關於FDA

FDA 是美國衛生與公眾服務部下屬的一個機構，通過確保人用和獸藥、疫苗和其他人用生物製品以及醫療器械的安全性、有效性和安全性來保護公眾健康。

該機構還負責我國食品供應、化妝品、膳食補充劑、電子輻射產品的安全保障，並監管煙草產品。

來源： 美國食品和藥物管理局